1. 特异性调控基因表达，小核酸药物堪称优秀的魔法师
近年来，产业环境的巨变引领医药行业发展进入创新的新时代，从化学小分子到抗体，创新药研发的脚步从未停歇，创新技术亦不断革新。然而，小分子药物与抗体类药物靶点多为蛋白质，包括激酶、受体、 抗原等，而人类疾病相关的致病蛋白约80%不能被目前常规的小分 子药物与生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白。同时，人类基因组中，只有 1.5%的基因序列编码蛋白质，和疾病相关的蛋白 只占其中 10-15%。因此全球医药研发趋势聚焦于未被满足的临床需求。小核酸药物使药物靶点扩大至蛋白质上游，能特异性上调或 下调靶基因表达，在人类重大疾病的治疗中展现出巨大潜力。
2. 宝剑锋从磨砺出，技术突破加速小核酸产业化进程
小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践，堪称人类疾病治疗领域的革命性技术进步，但其发展并非一帆风顺。如何避免快速被降解并精准进 入靶向细胞发挥治疗功能是小核酸产业化的瓶颈问题。化学修饰与递送系统的技术突破推动小核酸药物产业化进程。其中，化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性，递送系统可提升小核酸药物胞吞效率。随着关键技术的不断突破，小核酸药物即将步入黄金时代。
3. 小核酸有望成为小分子与单抗之后第三大类药物
(1)政策持续鼓励创新研发，小核酸药物列入重点发展领域。
(2)小核酸优势明显，适应症范围广，应用潜力大。
(3)资本追捧，加快小核酸产业化进程。
4. 获批品种业绩出色，行业快速发展，预计 2024 年全球市场规模超过 80 亿美元
产品端来看，获批上市的小核酸药物取得了出色的 销售业绩。具代表性的是由 Ionis 公司研发的用于治疗脊髓性肌萎 缩症(SMA)的药物 Nusinersen，上市后总共产生47亿美元的销售收入。行业步入快速发展期，2019 年全球市场规模已达19.19亿美元。 根据 Evaluate Pharma 和 BCG 分析，2024 年全球小核酸市场规模将会达到86亿美元，预计 2018 年-2024 年 CAGR 将达到 35%。
5. 小核酸药物逐渐成为生物制药领域必争之地，国际巨头水平领先，国内企业迅速成长
国际方面，已形成两类具有代表性 的企业，一类是专注于小核酸技术与品种研发的一体式公司，另一 类是国际生物制药巨头通过自身雄厚的资金实力，通过兼并或者合作开发模式来打入小核酸制药领域。国内方面，目前致力于小核酸药物研发创新型企业有十余家，进度虽然与国际巨头存在差距，但近年来发展迅速。
风险提示：投资人应当认真阅读《基金合同》、《招募说明书》等基金法律文件，了解基金的风险收益特征，并根据自身的投资目的、投资期限、投资经验、资产状况等判断基金是否和投资人的风险承受能力相适应。基金的过往业绩并不预示其未来表现，基金管理人管理的其他基金的业绩并不构成基金业绩表现的保证。基金有风险，投资需谨慎。
转自中国银河证券研究院-医药行业：小核酸时代终将到来，优质赛道如何掘金？
免责声明：转载内容仅供读者参考，版权归原作者所有，内容为作者个人观点，不代表其任职机构立场及任何产品的投资策略。本文只提供参考并不构成任何投资及应用建议。如您认为本文对您的知识产权造成了侵害，请立即告知，我们将在第一时间处理。
本文作者可以追加内容哦 !
