【赛道解读】创新药长风将至？

摘要：

1、 长期成长空间上，我国拥有全球最大的罕见病潜在患者群体，若以欧美更宽泛的标准划定，我国2022年罕见病潜在患者数量或超1亿，是美国的4倍以上。据BCG预测，我国罕见病市场份额至2030年有望达到600-900亿元人民币，为创新药企提供新成长空间。研发端，相对非罕见病，罕见病用药（孤儿药）靶点相对确定，因而耗时短，研发成本也不足非孤儿药成本的一半，且全球7000多种罕见病中，仅有不到5%当前有有效治疗方法，未来研发空间广阔。

2、 创新药政策端利好频出，3月31日《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》发布，强调鼓励儿童用药、罕见病用药以及纳入突破性治疗药物程序的创新药研发进程，加快其创新药品种审评审批速度，近年来审批制度不断完善。支付端，由于罕见病费用高昂，一方面通过医保谈判在药企和患者间找到平衡点，另一方面鼓励地方政府形成多方共付的支付保障体系。海外当前罕见病用药已经在多家MNC收入结构中占比20%以上，创新药企从biotech到biopharma再到被MNC收购的商业化路径更加清晰。

3、 短期4月14日-4月19日AACR美国癌症研究大会将在佛罗里达州奥兰多举行，历史上常能对披露超市场预期信息的药企形成股价催化，我国近年来创新药企研发提速，肿瘤适应症前沿ADC药物研发热情高涨，将有超20家A+H创新药企在AACR大会上披露创新品种相关数据，关注事件对创新药上市公司的短期催化。

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一、我国罕见病用药市场广阔，创新药企大有可为

截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，各国对罕见病的定义略有不同，如美国定义为患者人数少于20万人、欧洲定义为患病率小于5/10000、日本定义为患者人数少于5万或患病率小于5/10000等。根据《中国罕见病定义研究报告2021》内容，新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病归为罕见病，常见的病症包括白化病、肢端肥大症、线粒体病等。

我国拥有全球最大的罕见病潜在患者群体，是全球最大的罕见病用药市场。根据《2022年中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2022年中国罕见病患者约2000万，但我国罕见病认定种类偏少，如以欧美的标准划定，我国患有一种或多种罕见病的潜在患者或超1亿，是美国的4倍以上。而根据BCG预测，至2030年全球罕见病市场有望达到1.3万亿元人民币，我国市场份额有望达到全球市场的5%-7%，合600-900亿元人民币，市场机会广阔。

图：2022年中美欧罕见病患者人数

（数据来源：某上市公司招股书；西南证券；单位：亿）

研发端，大多数罕见病缺少治疗方法，临床研发机会广阔。全球已知7000多种罕见病，仅有5%存在有效治疗方法。我国《第一批罕见病目录》中有121种罕见病（认定种类偏少），其中40%当前无药可治。此外，罕见病存在研发成本低、耗时短的特点。由于超过80%的罕见病是由基因突变（单基因）引起的，因而对应药物（即“孤儿药”）疗法上以基因疗法为主，靶点相对明确，未突变前基因序列已知，药物设计难度小，临床前研发耗时短，研发成功率高。据医药魔方统计，孤儿药的研发总体成功率高达17%，远高于行业平均值7.9%。且在创新药研发的各个重要窗口期内研发成功率均稳定偏高。

图：孤儿药与非孤儿药各阶段研发成功率

（数据来源：Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011-2020,西南证券）

研发成本上，根据Clinical Trials报告及西南证券测算，综合考虑临床患者费用、平均入组人数和成功率，非肿瘤适应症的孤儿药临床花费大约为4.76亿美元，而非孤儿药的临床花费大约为18.47亿美元，孤儿药研发成本仅为非孤儿药的30%。对于肿瘤适应症，孤儿药临床花费大约为4亿美元，非孤儿药临床花费大约为8.12亿美元，孤儿药研发成本也仅为非孤儿药的一半。整体罕见病用药的研发成本在创新药研发中是显著偏低的。

整体来看，孤儿药作为创新药的一个重要品类，当前国内市场存在较大未满足需求，且相对非孤儿药有着更低的研发耗时、更低的研发成本和更高的研发成功率，未来或将成为药企创新管线布局的重要方向。

二、支持政策频出，商业模式逐步打通

2023年3月31日，国药监药品审评中心（CDE）发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》的通知，强调鼓励儿童用药、罕见病用药以及纳入突破性治疗药物程序的创新药研发进程，加快其创新药品种审评审批速度，包括化药、预防及治疗用生物制药、中药。适用新药从申报到注册工作各环节获得优先审评，加快上市进程。近年来，CDE陆续发布若干优化审评审批政策，注册申请方面包括《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等，临床试验审批方面如《关于调整药物临床试验审评审批的公告》等，创新药政策环境提质扩容，审评制度不断完善。

（信息来源：CDE官网；安信证券）

支付端，医保基金结余充裕，医保谈判趋向温和，政策鼓励支付渠道的进一步打通。2018年国家医保局组建以来，前7批集采294种药品平均降价超50%，前3批4类耗材集采平均降价超80%，叠加地方联盟集采，累计降低药耗费用4000亿。医保资金结余充裕，为进一步覆盖创新药提供了资金空间。2016年以来的7次创新药医保谈判工作，逐步从过去的唯低价论转向综合考虑产业发展、研发投入和产品临床价值等因素，另外出台包括双通道、谈判药品不纳入药占比等举措推进医保目录药品支付的落地。

图：国家医保基金结存支出情况

（数据来源：国家医保局；申万宏源）

孤儿药方面，罕见病药物治疗费用普遍高于非罕见病药物，患者负担较大。据Orphan Drug Report2019，2014-2018年间，在美国销售前100的药物当中，罕见病药物是非罕见病药物的5倍，罕见病药物亟需政策支持打通支付渠道，从而获得可持续发展。国内医保支付在罕见病用药保障中起到至关重要的作用。2021版全国医保目录包含53个罕见病药，覆盖26种罕见病，平均降价幅度达40%。以脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠注射液为例，进入医保前单价70万，年治疗费用近500万，进入医保后单价3.3万/支，年治疗费用20万，降幅达95%。医保谈判在患者和创新药企间找到可行的平衡点，为创新药事业的持续发展提供了助力。

2022年医保谈判中7款新罕见病药物通过医保谈判纳入医保。地方层面，各省市积极探索多方共付的支付保障体系，包括地方财政出资、慈善基金援助、甚至商业健康保险共同助力，降低罕见病患者负担。

收入端打通后，从海外经验来看，罕见病的商业化投资机会值得期待。据医药魔方数据，2017年后全球罕见病相关交易金额和数量步入高峰，跨国大药企（Multi-National Corporate MNC）纷纷进行布局。罕见病药物收入已成为多家MNC收入结构的重要组成部分。据Evaluate统计，截至2022年2月的百时美施贵宝罕见病药物销售达220亿美元，占2021年总销售额的48%。诺华、强生、罗氏罕见病销售额占比也达20%以上，绝对值超100亿美元。专注罕见病的biotech逐步成长为biopharma后被MNC收购，变现链路打通，整体为创新药产业打开新空间。

图：历年全球罕见病相关交易金额及数量

（数据来源：医药魔方；西南证券）

创新药近年来政策频出，审评制度不断完善。孤儿药作为创新药的一个重要品类，在医保局牵头的多轮医保谈判中支付端逐步打通，在患者和药企中寻找到价格平衡点，地方政府方面形成多方共付的支付保障体系。从海外经验来看，从biotech到biopharma再到被MNC收购的商业化路径已现，且在多家头部海外MNC的收入结构中占比20%以上，国内罕见病市场亦有望为创新药板块提供较大未来收入增长空间。

三、ADC药物研发热情高涨，关注重要会议短期催化

2023年AACR大会预计于4月14日-4月19日在美国佛罗里达州奥兰多举办。美国癌症研究协会（American Association for Cancer Research, AACR）成立于1907年，是世界上创立最早、规模最大的专注于癌症研究的科学组织，当前在129个国家拥有超过50000名会员，旨在通过研究教育、交流、协作预防和治疗癌症。作为美国肿瘤界最大的多学科会议，每年都会提供学界和业界最新研究成果，全球影响力较强，在AACR大会上有重磅单品临床数据披露的企业往往会迎来重要资本市场表现催化。本次AACR大会上有超过20家A+H创新药企将披露创新品种的数据，重点关注超预期信息带来的短期弹性。

抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate，ADC）是通过一个化学链将具有生物活性的小分子连接到单抗上，单抗作为载体将小分子药物靶向运输到目标细胞中。从在研ADC药物适应症分布来看，实体瘤领域为主要的研究领域，共135款ADC产品在研，占全部ADC在研药物的87%。

（信息来源：药渡、平安证券）

ADC概念于1967年首次提出，经过五十余年的基础和临床研究，逐步进入爆发期。截至2023年1月13日，全球共15款ADC药物获监管部门批准上市，国内共有6款ADC药物获批上市，仅1款国产ADC药物上市，国产ADC尚处于起步阶段。但据申万宏源证券梳理，近几年国内企业在ADC药物领域有较高的研发热情，后续通过增强ADC稳定性、提高毒素“利用率”、拓展新毒素等途径，可增加ADC疗效，克服耐药性。

（信息来源：insight、米内、国家药监局、申万宏源）

我国创新药企起步较晚，但近年来伴随政策的高度支持和商业模式的逐渐打通，开始在研发管线上崭露头角。在全球创新药当前第一大研发品类抗肿瘤领域中，我国企业既在最前沿的ADC药物技术上有所突破、实现量产，在即将举办的全球AACR大会上亦有品类进行分享，随着我国创新药企的研发实力不断提升，创新药板块未来成长空间可期。

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（底层数据来源：choice数据库；数据统计截至2023年3月31日；以上仅为指数构成的客观介绍，不构成任何指数分析评价或任何投资建议，不作为投资收益的保证。指数公司后续可能对指数编制方案进行调整，指数成分股的构成和权重可能会动态变化。）

乘风破浪会有时，“指”挂云帆济沧海。生命因不同而精彩，投资因独立而出众。关注指数投资，找到属于自己的长期。

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