维亚臻siRNA创新药VSA001完成中国FCS III 期临床试验首例患者给药

（中国上海，2023 年 7 月 25 日）维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1类新药 VSA001注射液（以下简称 VSA001）在中南大学湘雅二医院顺利完成 III 期临床试验首例患者给药。

本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床试（CTR20231418），旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。

VSA001 是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。

关于维亚臻

维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰核酸（siRNA）药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的高效化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的多方位整合，形成从早期研发、临床研发、到本地化生产及商业化的全产业链布局。

关于家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起.FCS 通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪变性等。目前尚没有安全性和有效性均可靠的有效治疗药物。