由生物制药公司BridgeBio公司(BBIO.US)开发的用于治疗转甲状腺素淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的小分子药物Acoramidis,在三期临床试验中达到了主要目标。截至8月25日收盘,BridgeBio股价上涨5.7%。

ATTRibute-CM三期试验是一项双盲、安慰剂对照研究,研究 Acoramidis对ATTR-CM患者的安全性和有效性。

在8 月 25 日至 8 月 28 日举行的2023欧洲心脏病学会大会(ESC)上公布的详细数据表明,与接受安慰剂治疗相比,Acoramidis治疗30个月时的全因死亡率和心血管死亡率显著改善。其他结果显示,与安慰剂相比,接受Acoramidis治疗的患者的生存率绝对风险降低了6.4%,心血管相关住院的风险降低了50%。

专注于遗传疾病药物研发的临床阶段生物医药公司BridgeBio曾摘得2019年度最大生物科技IPO,上市首日涨逾62%。2021年12月,BridgeBio的核心产品Acoramidis三期临床失败,公司股价一日暴跌71.98%。今年4月Acoramidis研究初步数据公布,7月三期试验成功,BridgeBio股价一度涨超80%,市值暴增24亿美金。

该公司重申,计划在今年年底前向美国食品和药物管理局(FDA)提交该候选药物的新药申请。

BridgeBio将于美国东部时间这周一上午8点30分进行网络直播讨论结果。

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