Deciphera Pharmaceutical(DCPH.US)治疗腱鞘巨细胞瘤关键3期试验达主要终点

Deciphera Pharmaceutical(DCPH.US)今天宣布其在研药品vimseltinib在治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的MOTION关键3期试验的积极顶线结果，这些患者不适合进行手术治疗。分析显示，该试验达主要终点，vimseltinib治疗组患者的客观缓解率(ORR)达统计学显著并具临床意义的改善。此外，该公司同时报告vimseltinib在临床1/2期试验的最新数据。Deciphera预计在2024年第二季度向美国FDA递交新药申请(NDA)，并在2024年第三季度向欧盟递交上市许可申请(MAA)。

资料显示，Vimseltinib是一款在研、强效、具高选择性的口服CSF1R激酶抑制剂。MOTION关键性3期试验是一项两部分、随机双盲、安慰剂对照研究，旨在评估vimseltinib在既往未接受过抗CSF1/CSF1R治疗、无法进行手术的TGCT患者中的疗效和安全性。

分析显示，该研究在意向治疗(ITT)人群中达到主要终点，根据RECIST 1.1的盲法独立放射学审评(IRR)结果显示，在第25周时，与安慰剂相比，vimseltinib组患者具有统计学显著和临床意义的ORR改善。在ITT人群中，vimseltinib组在第25周时的ORR为40%(95% CI：29%-51%)，安慰剂组为0%(95% CI：0%-9%)，两组的缓解差异为40%(95% CI：29%-51%，p<0.0001)。

此外，研究还在第25周评估时达到所有关键次要终点，展现药物相对于安慰剂的统计学显著并具临床意义的改善，包括按肿瘤体积评分(TVS)、主动活动度(ROM)、身体功能、僵硬度、生活质量和疼痛。其中vimseltinib组在TVS上的ORR为67%，安慰剂组为0%(p<0.0001)。Vimseltinib的耐受性良好，安全性特征与之前试验结果一致。