Abeona Therapeutics(ABEO.US)基因校正表皮获FDA优先审评资格

11月27日，Abeona Therapeutics(ABEO.US)宣布，美国FDA已接受其在研疗法pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)的生物制品许可申请(BLA)，并授予优先审评资格，该疗法是一款自体、COL7A1基因校正表皮片，用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)患者的治疗。美国FDA已设定该申请的PDUFA目标日期为2024年5月25日。

该BLA申请主要获关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据支持。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次应用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。

据悉，Pz-cel是Abeona的在研自体COL7A1基因校正表皮片，目前正在开发用于治疗RDEB，这是一种罕见的结缔组织疾病，由COL7A1基因缺陷引起，导致无法产生VII型胶原。Pz-cel旨在将功能性、产生胶原的COL7A1基因整合到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞基因组中，实现长期基因表达。