医药研究日报20231129

跟踪公司信息： 1、FDA确定T细胞恶性肿瘤风险适用于目前批准的所有BCMA定向和CD19定向转基因自体CAR-T疗法。接受过多种同类产品治疗的患者都曾发生过T细胞恶性肿瘤，接受这些产品治疗的患者和临床试验参与者应终身接受监测，以防出现新的恶性肿瘤。此前，罹患继发性恶性肿瘤的潜在风险一直是CAR-T产品一类警告，且给药后需要关注15年长期安全性。后续需关注FDA是否会有进一步监管行动。 2、Argenx公布FcRn单抗皮下注射剂型治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）三期临床的顶线数据，研究没有达到主要终点和次要终点，表观数据显示对照组数据优异，但并未公布详细临床信息。 而此前静脉注射剂型的3期临床成功，目前能否向FDA报产存不确定性。再鼎引进了该产品国内商业化权益。 3、Novocure宣布裁员13%，预计剩余运营费用减少约 6000 万美元，资金将优先投入肿瘤电场疗法的开发，为其二三线NSCLC适应症进行上市工作准备（应该还是会向FDA申报上市，但至于能否顺利获批有一定不确定性）。近期海外小型生科裁员后，市场大多给予积极反馈，可能还是认为在行业寒冬，要么融资、要么进行内部优化来解决远期资金风险。 4、科伦博泰公告末线三阴性乳腺癌患者2期临床数据：59名患者， 88%既往接受≥3次治疗，整体mPFS为5.7个月、mOS为16.8个月，由于样本量小，且非头对头可能暂时难以和吉利德数据对比。吉利德同类产品在三四线TNBC上展现mPFS为4.8个月、mOS为11.8个月。 5、近期，人福医药的股权拍卖有望落地。当代集团此前持有的部分人福医药股权被冻结拍卖。 6、默沙东21价肺炎多糖结合疫苗头对头辉瑞20价多糖结合疫苗的3期临床成功，50岁以上患者10种血清优效、10种非劣、1种未达显著优效目标。18-49岁，所有21种血清都显示非劣。

——但辉瑞20价已获FDA批准用于6周龄至17岁人群预防肺炎感染（2023.4月才获批上市，预计今后会纳入海外免疫规划替代13价肺炎），在婴幼儿至青少年人群上，默沙东的21价还暂未展现优势。

国产20价肺炎疫苗，万泰生物进展最快，在临床1期中。 7、Autolos的CD19 CAR-T向FDA申报上市，适应症为复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。 8、诺华研发日披露：其第二代快速CAR-T细胞生产平台，会将生产时间缩短至2天，门到门时间力图缩短至10天内（以前CAR-T整体输注流程需要近一个月）新的CD19 CAR-T在难治系统性红斑狼疮的1/2期数据积极，正准备开展2b/3期临床。同时，2款IGA肾病产品（ETA受体抑制剂和C3补体）将在2024年向FDA申报上市。