共同富裕下的中国罕见病药物支付报告

【2023共同富裕下的中国罕见病药物支付报告】 报告出品方：CORD&艾昆纬

——中国医药创新生态体系的塑造，极大地推动了我国医药产业在罕见病领域的发展。从研发格局来看，截至2022年7月，共计有180个以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的新药临床研究在中国开展，涉及36种罕见病。其中，8种在研新药所治疗的7种罕见病，在全球范围内尚无治疗药物获批，也就意味着，这8种在研新药承载着全球相关罕见病患者对“有药可治”的美好期待;2种在研新药预期将会打破2种罕见病“境外有药、境内无药”的可及性困境;170种在研新药预期可以为患有“境内有药”罕见病的患者带来更多的治疗选择、更好的治疗结局。从本土药企发展来看，本土药企在罕见病新药研发方面取得了斐然的成绩。在中国开展临床试验的、以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的180个新药临床研究中，有64%的新药临床研究由本土药企主导或参与。其中，在18个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“全球领先”，即本土药企在这18个有前景的作用机制的研发进展快于外资药企;在22个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“国际同步”，即本土药企在这22个有前景的作用机制的研发进展与外资药企基本同步。

——对于部分临床必需、治疗极为罕见疾病、年治疗费用较高的罕见病药物，由于制药企业和支付方在价值标准上的差异，双方就医保支付标准未能达成共识。在基本制度仍然在医疗保障中扮演主要角色的当下，药物未能被纳入国家医保目录，就意味着绝大部分用药费用需要由患者家庭自行承担，因此，这部分患者普遍面临用不起“救命药”的困境。

——国家医保目录内罕见病药物，经基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助报销、救助后的患者自付费用，对于需要长期甚至终身接受治疗的罕见病患者而言负担仍然沉重，且在地区间差距悬殊。

——基本制度与非基本制度有机衔接，实现保障能力扩容。首先，需要明确的是，罕见病患者作为防范因病致贫返贫的重点群体，罕见病药物作为患者延续生命不可或缺的必需品，保障罕见病患者用得起救命药，是基本的民生保障工作。基本医疗保险作为中国公民依法享有的社会保障，应量力而行地承担临床必需罕见病药物的医疗保障，建设共同富裕下的“公平医保”。其次，借助我国已经成型的多层次医疗保障体系，通过引入非基本制度多元化支付方，提升对罕见病药物的总体保障能力。基本制度界定保障范围，非基本制度提高保障待遇，两重制度分别充分发挥自身制度优势、有机协同，实现罕见病药物医疗保障公平和效率的平衡。

——差异化准入，动态化调整。支付阈值作为所有支付方在能力范围内对药物支付意愿和认可程度的最直接体现，是决定药物是否可负担、创新是否被鼓励的决定性因素。在医保准入评估时，考虑到罕见病高价值药物的特殊性，放宽支付阈值或是采取其他卫生技术评估手段，并明确未来续约机制，给予罕见病高价值药物通过真实世界表现论证药物价值和预算影响的机会。协议期满后，随着越来越多的患者被识别、真实世界证据的累积，按照约定的续约机制动态调整支付标准。

一、出台罕见病药物医疗保障顶层设计。明确我国罕见病药物医疗保障规划的指导思想、基本原则、发展目标、具体机制和行动计划，促进医保、卫健、药监、财政、民政等部委间政策的一致性、协同性，确保地方既往罕见病药物医疗保障政策在待遇清单制度下的平稳衔接过渡。

二、建立罕见病高价值药物遴选和医保准入评估机制。组织专家探讨、协商罕见病高价值药物的遴选原则。对符合条件的药物，医保准入时放宽支付阈值或采取其他卫生技术评估手段，协议期满后根据协议期内真实世界表现和市场情况进一步调整支付标准。

三、支持非基本制度发展，推进罕见病药物的多层次支付。加大对惠民保的舆论宣传和政策支持力度。鼓励有条件的地方整合社会资源，探索罕见病慈善基金的筹建。

四、进一步明确罕见病遴选机制，优先纳入全球范围内已有疗效确切的治疗方案上市的病种、全球范围内尚无疗效确切疗法获批但有疗法在研或发病机制明确的病种。常态化罕见病目录调整。

五、借助全国罕见病诊疗协作网，对罕见病用药保障实施登记备案、定点治疗、定点药物供应、实时结算的精细化管理方式。