核苷修饰技术在核酸医药领域中的应用与探索交流会

2023年11月10日，乐土生物医药举办的核苷修饰技术在核酸医药领域中的应用与探索交流会第四期在南山智园D3栋18楼顺利举行。由名古屋大学阿部洋教授、南方科技大学季洋教授、安捷伦中国区BD总监宋兰坤女士三位嘉宾分别做了演讲。

议题回顾

阿部洋教授，演讲主题聚焦于“基于化学的信使核糖核酸设计提供高效翻译”。经过十多年的发展，mRNA 技术产业化逐渐趋于成熟。其中首批两种临床批准的 mRNA 疫苗受到关注。药物研发中，从转录的信使核糖核酸中去除免疫原性无帽信使核糖核酸在信使核糖核酸研究和临床应用中至关重要。阿布洋教授在报告中分享了其最新发表在Nature communication的研究，通过对Cap-2帽子结构进行修饰，应用于mRNA药物研究，能够高效的除去无帽信使核糖核酸，提高mRNA合成制备的纯度。于此同时，修饰后的Cap结构能够提高药物封帽率及翻译效率。该项研究为核酸药物研究提供了较好修饰工具。Tom博士和Tina博士等针对核酸修饰提出多个问题，并进行了应用拓展和合作的讨论。

季洋教授，演讲主题专注于“mRNA药物在糖生物学相关疾病中的应用”，讲述了mRNA药物在肿瘤、罕见病、基因编辑等领域正显示出越来越多的潜能。季洋教授的研究长期以来聚焦于糖生物学方向，即关注各种生理和病理过程中糖链这种生物大分子的改变与干预手段。最新的研究显示，mRNA药物技术在体内糖基化调控与相关疾病的治疗方面具有强大的潜力与广阔的应用前景。Tom博士和Yvonne博士针对mRNA糖基化的肿瘤应用是因为糖基化改变还是肿瘤微环境变化，促抗体糖基化酶能否调控mRNA糖基化的上调和下调蛋白表达等问题进行了进一步的沟通讨论。

安捷伦公司行业拓展与创新应用团队的宋兰坤女士演讲的主题聚焦于“寡聚核苷酸药物CMC分析表征与质控策略”。介绍了核酸药物近年来的研发与上市情况以及寡聚核苷酸分子的结构特征以及药学研究的基本要求小核酸药物质量研究的内容和分析表征策略、质控方法建立，特别介绍了生物大分子专用液相色谱仪，Vaya手持透射拉曼光谱仪在原辅料鉴别和质量控制上的应用，寡聚核苷酸API的制备纯化，以及基于LC/QTof MS和Cary 3500紫外光谱仪在小核酸药物结构确证和鉴别上的应用，最后通过具体应用案例介绍了多维液相色谱，飞行时间质谱以及BioConfirm信息学软件在寡聚核苷酸杂质研究和质量控制上的应用。安捷伦整体方案助力推动药物开发进程和注册申报。Tina博士、Yvonne博士、张杨和卢璐等针对寡核苷酸的质粒分析方法、限度控制，以及液质联用检测安全评估的生物样品的分析方法开发，分析检测服务和设备等问题进行了很详细的沟通交流。

关于乐土生物医药

深圳市乐土生物医药有限公司，是乐土科技集团控股子公司，设立有上海和深圳两个研发中心，核心科学家团队来自知名院校和大型制药企业，具有丰富的mRNA和LNP的开发和产业化经验，目前与南方科技大学、清华大学深圳国际研究生院、深圳大学等均建立了良好的合作。

乐土生物医药拥有自主研发的核酸药物递送平台、核酸序列设计与高通量合成筛选平台、核酸分析质控平台、核酸制备纯化平台、纳米药物制剂平台、药物活性评估平台和注册服务平台，可提供一体化解决方案，致力于成为国际领先的核酸药生物技术企业，惠及更多患者。