膝关节逆龄修复 源头创新干细胞药

膝关节 逆龄修复     源头创新干细胞药

2023-12-30 04:03:32大公报

　　图：中国科学院院士、香港大学医学院讲座教授苏国辉（左二）与干细胞新药的科研人员一起沟通。\受访者供图

　　“药物可减轻或消除疼痛，手术以矫正畸形为主，但这两种方式都无法修复受损软骨，意味着无法阻止膝骨关节炎的进展。”目前，中国有超过1.3亿人被膝骨关节炎折磨，传统药物或手术都无法根治，香港科学家从源头推动创新，研制一款有望逆转膝骨关节炎、普罗大众也负担得起、核心原材料国产化的干细胞新药，有望让患者双腿能屈能伸、恢复健康站起来。中国科学院院士、美国国家发明家学会院士、香港大学医学院讲座教授、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院院长苏国辉近日接受大公报专访时披露，参与临床研究并接受新药注射治疗的病人大赞新药有效：“膝盖不痛了，走路正常了，太神奇了！”\大公报记者 黄宝仪

　　苏国辉正在与广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司（下称“赛莱拉”），共同申请一种用于治疗膝骨关节炎的干细胞新药，名为“人脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎新药”。该药目前正在北京协和医院和中山大学孙逸仙纪念医院进行Ⅰ期临床试验，完成后续临床试验后将向国家药监局申请NDA新药上市，预计2028年前可正式面世。

　　被世界卫生组织称为“不死的癌症”的膝骨关节炎，是一种严重影响膝关节软骨及周围组织的退行性关节疾病，严重影响了生活质量。目前，全世界骨关节病患者已超过4亿，中国膝骨关节炎患者人群超过1.3亿。

　　近年，随着人口老龄化、人群普遍肥胖的情况攀升，骨关节炎患者数量也随之增加，且骨关节炎致残率高达10%。与传统药物相比，人脐带间充质干细胞注射液能抗炎、能修复软骨，甚至还有免疫调节等作用，“因此，该药能够阻止膝骨关节炎的进展，甚至可以逆转膝骨关节炎，让患者真正恢复健康站起来。”苏国辉说。

　　苏国辉一直从事视神经再生研究与嵴髓损伤修复研究，他说，目前早中期患者的主要治疗手段包括药物治疗及手术治疗，晚期患者的主要治疗手段是关节置换手术，关节置换手术费用较高且具有术后感染风险，“以香港为例，置换关节的费用高达十多万港币。”

　　忧被西方卡脖子 决意自主研制

　　新药一方面为膝关节炎患者带来重新站起来的希望，另一方面也让国产干细胞疗法迎来强起来的机遇。苏国辉告诉记者，在孙逸仙纪念医院，有多名病人通过详细检查、符合标准后参与了临床研究并接受注射治疗，“效果非常好，病人的膝盖不痛了，走路正常了，有人直接用‘神奇’来形容治疗效果。”苏国辉表示，干细胞治疗膝骨关节炎在全球并非首创，目前欧美及韩国等国家都已有相关新药在医院使用。

　　据了解，目前韩国已上市的一款治疗膝骨关节炎的脐带血间充质干细胞注射液药物，定价约2万美元一针，其已公开的临床试验研究文献表明疗效不错，“我们自主研发的干细胞新药上市后，依托干细胞规模化制备等优势，预计注射治疗成本会大幅降低，能更好地惠及患者。”苏国辉对新药的前景充满信心。

　　苏国辉的研发工作，始终将患者放在第一位。内地患者数量众多，市场市场需求庞大，面对可能遭到西方“卡脖子”的窘境，必须让患者得到更好的治疗。“在此方面，香港医疗可以发挥自身优势，加强与湾区内地城市交流合作，共同开拓干细胞的临床应用和商业化市场”。

　　苏国辉语重心长地告诉记者，预计到2024年，全球干细胞市场规模将达到3000多亿美元，全球都盯着这块“大蛋糕”，美国、欧盟、韩国、日本、澳洲均已有批准上市的干细胞药物。虽然内地目前共有逾70款干细胞药物获得临床试验默示许可，但仍未有一款正式上市。

　　干细胞产业化 香港发挥所长

　　“粤港澳大湾区拥有超过7000万的人口，市场潜力巨大。而且大湾区同时拥有内地、香港、澳门三地科创要素，有独特的优势，为科技创新提供了一片沃土。”苏国辉很看重大湾区医疗合作。作为第一批在内地建立联合实验室的香港科学家之一，苏国辉已在内地全职工作了11年，一直致力于搭建内地与香港、澳门沟通合作的桥梁，“我们不少项目是和港澳的高校、科研机构联合开展的。”

　　在苏国辉看来，推动干细胞产业化，大湾区优势得天独厚；拥有在干细胞基础研究领域处于国际领先地位的高校和科研院所，还有一批内地干细胞产业化领域的头部企业，且同时拥有优质的医疗资源和国际资源。“未来大湾区应该在干细胞基础研究及临床转化应用方面进行更多的内部交流与合作，我希望大湾区内从事干细胞研究的青年研究者，未来能够获得政府更多的项目支持及政策支持，联合开展更多的合作项目，从而促进更多干细胞研究成果的产业化转化应用。”