2024年，全球创新药的机会来了！

↑↑↑点击头像查看历史文章，↗↗↗点击右上【关注】大虎，50万固定仓位玩三年，不盈利不扩仓，陪着大家或纠结或激动，做最真实的分享。

先赞后看，龙年大赚，发财的小手点个赞！无论市场如何，大虎一直都在坚持分享，分享最新的消息，真实的看法，明确的看好和不看好的观点，坚持分享实盘操作和收益。欢迎关注，相互陪伴！

经过美联储漫长的加息压制，两年多的调整之后，现在的全球创新药开始有回暖的迹象。大虎来给大家做个梳理：

福泰制药+Crispr：（儿科罕见贫血病）

2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市。

上市的产品叫做Casgevy。Casgevy近期获FDA授予治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性地中海贫血的再生医学先进疗法认定、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。

Casgevy在临床试验阶段，有44例患者接受治疗，在之后的24个月随访期内，有31例至少在连续12个月无严重血管闭塞性危象（VOC）发作。显示Casgevy具有提供功能性治愈的潜力。在该罕见儿科贫血病领域，属于振奋人心的结果。

礼来公司 （阿尔茨海默病）

该公司的创新药Donanemab用于治疗阿尔茨海默病（AD）（也就是俗称的老年痴呆）。去年底礼来公司的John Sims团队在顶级医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）发表了该创新药的临床实验结果。在该领域也是取得了突破性进展：

与安慰剂治疗相比，Donanemab治疗将患者疾病进展的风险降低了35.1%；在全部人群中，Donanemab治疗将患者疾病进展的风险降低了22.3%。此外，低/中水平tau病理的早期AD患者中，47%的患者在接受Donanemab治疗1年后病情稳定，而接受安慰剂治疗的患者中只有29%病情稳定。

换算成更直观具体的数据的话，在76周时，接受Donanemab治疗的早期AD患者的iADRS下降延迟了4.36个月，CDR-SB下降延迟了7.53个月。也就是说让患有老年痴呆早期的患者发病期延迟时间上取得了突破。

Donanemab的III期临床表现是目前已披露的临床数据中表现最佳的产品。

利来公司（成人复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL））

去年初，美国食品药监局FDA批准上市了新一代BTK抑制剂药：Pirtobrutinib（吡托布鲁替尼）。

这个药主要治疗：成人复发难治性套细胞淋巴瘤。

目前临床数据显示：120例接受Pirtobrutinib（200mg，每日1次）治疗MCL患者的客观缓解率（ORR）为50%，完全缓解率（CR）为13%。安全性方面，所有入组的患者中，最常见（≥20%）的不良反应（ARs）包括中性粒细胞计数降低、血红蛋白降低、血小板计数降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞计数降低、挫伤和腹泻。

这款药品2024年有望全美普及。

诺华（慢性自发性荨麻疹）

去年底，诺华公司公布了两项三期研究，一款新的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂：Remibrutinib，在常见病慢性自发性荨麻疹（CSU）领域取得了显著的临床改善。这种疾病，是会持续6周或更长时间的慢性荨麻疹，是皮肤科的常见病和多发病之一，临床上以剧烈瘙痒等为特征性表现，但病因尚不明了。目前，H1抗组胺药是CSU的一线治疗，但是约60%的患者单用抗组胺药无法充分控制症状。在此前诺华和罗氏生产的Xolair被批准作为抗组胺药的一种附加疗法治疗CSU，自此处于垄断地位已经有一段时间了。这次诺华积极开发新的CSU药物Remibrutinib，如若获批，会进一步巩固诺华在CSU领域的份额。（目前是每年200亿美元的市场）

百时美施贵宝（BMS）（局部晚期或转移性ROS1肺癌）

去年11月15日，美国食品药监局FDA批准了百时美施贵宝公司的口服酪氨酸激酶抑制剂Augtyro。Augtyro是首款获批用于ROS1阳性NSCLC患者的新一代TKI疗法。

这个药本身只是一种疗法的开始，潜力巨大。具体来说：

Augtyro 具有独特的结构，与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响。因此，它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。

得益于ROS1靶向疗法的巨大应用潜力，现阶段有多个管线处于研发阶段，并已经有数款产品获批上市，治疗领域包含非小细胞肺癌、肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌、甲状腺分化癌、实体瘤、乳腺癌等多项癌种，有着巨大的临床治疗潜力。

辉瑞（偏头痛）

去年10月，美国食品药物监管局FDA批准辉瑞公司的药品Zavzpret上市，这是用于急性治疗偏头痛成人患者的首款CGRP受体拮抗剂鼻内喷剂。其III期关键试验数据也曾在《Lancet Neurology》（柳叶刀子刊）上发表，Zavzpret治疗两小时后，疼痛症状以及最烦人症状（MBS）成功消除的患者比例显著优于安慰剂，且在15分钟内快速起效。

偏头痛是一种以持续4-72小时严重头痛发作为特征的神经疾病，伴随的其它症状包括恶心和对声光敏感。超过10%的世界人口受到偏头痛的困扰。世界卫生组织（WHO）将偏头痛列为世界第二大致残原因。据统计，近40%的偏头痛患者在接受急性疗法治疗时疗效不足。

Zavegepant是第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂。CGRP全名是降钙素基因相关肽，是一种血管舒张神经肽，其释放水平在偏头痛发作时明显增高，而且与头痛程度正相关。也就是说，能和患者的疼痛感有效自平衡。这个很牛！

通过可逆性地阻断CGRP受体，从而抑制CGRP神经肽的生物活性，可以实现缓解与预防偏头痛发作。

辉瑞（斑秃）

2023年6月，美国FDA批准辉瑞他公司的双激酶抑制剂口服液Litfulo上市，这种药物是治疗12岁以上严重斑秃患者。据了解，这是FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12+）的治疗药物。

斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，头皮是最常受影响的部位，但此现象亦可发生在眉毛、睫毛、面部毛发或身体的其他区域，造成各处毛发的脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，但任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导。斑秃可能影响患者终生，并可能导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。据预估全球约有1.47亿斑秃患者，在中国则约有400万患者群体。

该口服液在718例头皮毛发脱落50%或以上的患者中，23%接受50 mg Litfulo治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。

最近的几个月内，还有不少美股创新药公司都有新品取得突破进展，这是大虎最近这些公司的官网上和美国FDA的官网上搜集的数据整理的部分，后续还有很多。

总而言之，创新药在近期确实有不少的新进展，活跃度有明显提升。我继续看好美股医药2024年全年的表现。后面有时间继续持续的给大家分享海外创新药龙头的进展。这些进展有的可能牵动的是百亿美元级别甚至更大的市场。比如GSK公司(葛兰素史克)的慢性肾病贫血新药，慢性肾病的并发症包括高血压、糖尿病、肥胖和原发性肾脏疾病。我过的慢性肾病患者就超过了1亿人。

而葛兰素史克的适应力静态的目前只有4.55倍，市净率5.13倍。都是非常的便宜。

今天晚上，目前位置纳斯达克生物科技微跌0.23%。

$广发纳斯达克100ETF联接美元(QDII)C(OTCFUND|006480)$ $汇添富纳斯达克生物科技ETF发起式联接(QDII)人民币C(OTCFUND|017895)$$汇添富全球医疗混合(QDII)人民币(OTCFUND|004877)$

#A股见底了吗？#

#瑞银：A股当前存错误定价#