严峻的生物医药资本寒冬中,那些仍在坚持前行的创新者体现出的勇气和智慧,值得被记录。

形势时刻在变,我们致力于通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研,真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状,探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响,同时,解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战,寻找中国发展原创新药待解问题的答案。

医药研发创新,尤其是新药研发,是一项庞大的系统化工程,高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点,也是最令初创企业头疼的难点。大环境在收缩,没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐?政策变革下企业如何找到自己的定位?初创企业该如何打造自己的竞争力?当下医药研发愈发内卷的情况下,怎样的理想才更有前景?……

为此,Cytiva和E药经理人共同推出「Think Big笃行思远·系列访谈」,通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研,真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状,探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响,同时,解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战,寻找中国发展原创新药待解问题的答案。

Q:E药经理人

A:星眸生物创始人、首席执行官 才源

Q:星眸生物目前主要在哪些方面进行了布局?今年以来,公司在产品及公司发展方面有哪些新的进展?

A:星眸生物成立于2019年,聚焦于眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务,希望通过前沿技术来解决原有疾病在治疗方案上的不足。星眸生物在眼科基因治疗的赛道中基础科学背景是很强的,同时我们愿意花很多的时间和精力用在基础科学的建设,以及对产品的差异化创新投入上。

用于湿性AMD治疗的产品XM001是公司目前推进最快的管线,已经正式提交了IND申请,预计在今年一季度获得IND批件。XM001的IND之前也已经实现了6例IIT病人入组,积累很多数据,在first in human的进度方面,星眸生物是比较领先的,第一例病人已经完成治疗近一年,安全性和有效性验证都很不错,而且这个案例入组给药后便没有再使用抗体药物了,视力保持得不错,最佳矫正视力(BCVA)与基线相比增加了4个字母。

Q:今年的医药寒冬里,整个行业都很不容易。你认为在当下的医药行业中,初创企业发展过程中会遇到哪些方面的挑战?

A:对于整个生物医药赛道来说,最大的阻碍来自于资金吧,包括很多美元投资从2023年初的时候就开始逐渐退出,带来了比较大的影响和连锁反应。生物医药赛道是一个资金和技术密集性的行业,相比于其他行业有自我输血的能力,尤其是biotech公司,缺乏自我输血的能力,更依赖外部资本,在这样的环境下,资金带来的影响是会大于其他行业的。

很多企业融资不顺利无法推进管线的后续临床开发,导致大家纷纷收缩、精简管线,做确定性最强的管线,一些风险偏高的管线可能会被慢慢收缩掉,但这个显然是不利的,如果未来大家都选择风险低的管线进行开发,虽然确定性提高了,但扎堆的会更多。那些不确定性高、人迹罕至的路线,可能反而会被忽视,这对整个新药研发事业是非常不利的。

Q:你认为,初创企业想要将产品推向市场,要经历那些考验?哪些环节对于初创企业来说会是最困难的?

A:从研发走到产品上市阶段,中间还需要经过临床试验阶段,临床试验设计是否足够合理可能会影响产品最终上市的情况。大家总说药物的质量源于设计,我觉得药物的研发进度也来源于设计,未来产品上市的进度也是可以从前期的研发和设计中得到相应体现的。在未来的整个临床过程当中,我们也会做好严格的把关。

一个产品能不能成功,其实在一开始就已经写好了命运。当然,或许你去做了一些错误的事情也会导致失败。但是只要研发的基础做得好,后续顺利地按照既定的目标前进,其实就能保证产品研发的顺利成功,底层逻辑还是来自于研发能不能做到一个最极致的状态。我觉得星眸生物在研发上做了非常多的工作和布局,产品的差异化都来源于我们之前投入了大量的研发。

Q:在激烈的竞争环境中,初创企业还面临着在Big Pharma 完备的团队、管线布局等压力,在这种情况下,如何形成有效的产品管线以跟企业的战略紧密结合,形成有效的产品管线,以及如何从大企业的缝隙中有效切入市场,并获得成功?

A:据我的了解,很多Big Pharma都与Biotech在一些先进的技术领域进行了交流,后续通过一些合作或BD交易、股权投资等方式达成合作布局。对于Biotech公司来说,和头部的Big Pharma合作也是良性的发展。

行业的逻辑已经变了,过去二级市场比较活跃和开放的时候,对于每个Biotech创始人来说,都有一个IPO的梦,但是现在资本市场并不理想,和大药企展开合作也是受到外部市场行情变化的影响。

对于星眸生物来说,我们的想法一直以来都是做一家Biotech公司,希望通过我们在基础科学、在研发阶段的能力和能量,去做更多Biotech应该做的事情,而不是去想成为Pharma。

Q:医药行业建设一个和谐、良好发展生态圈的意义是什么?

A:美国生物医药行业走在中国的前面的,前人的经验还是非常值得我们去学习的,在美国,Biotech、Biopharma、Bigpharma的分工是非常明确的。

大量的纳斯达克上市的公司都是Biotech的,但它们并不会希望或设想自己能成长为一个Bigpharma。

分工明确的体制下的话,对于Biotech来说,研发效率更高,技术的领先性更强,试错空间更大,这是Biotech的特点。Pharma的特点是去做大量的、“烧钱”的研发,以及通过并购或BD交易吸收优质的、经过验证的资产。

我觉得美国的这些经验我们还是可以借鉴的,国内的一些Bigpharma也可以慢慢走这样的路。

Q:对于医药行业和初创公司来说,像Think Big这样的平台及项目活动对于行业、对于公司本身来说的意义是什么?

A:大家在做的事情都是为了创新研发做一些支持。Think Big这样的平台及项目活动,无论是为公司达成了一些BD的需求,还是说达成了一些融资的支持,又或者是公司影响力的提高,我觉得对整个行业来说都是好的。

中国的生物医药产业在真正的创新、差异化的创新上还有蛮长的路要走,那么像Think Big这样的平台为整个行业、整个赛道发声,一定是更理想的状态。

才源

星眸生物创始人、首席执行官

星眸生物CEO、联合创始人,中国科学技术大学博士。聚焦眼科疾病的基因治疗技术开发,代表性工作发表在著名期刊Science Advances等。入选21年中国科协“科创中国”青年创业榜,21年安徽省自然科学一等奖,2022年胡润U30中国创业先锋,2023年36氪36U36创业者,2023年合肥市科创金融专家。


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