2024年2月29日，环码生物宣布与百时美施贵宝（“BMS”）达成一项可行性研究合作，探索环形RNA技术在某治疗领域应用的可行性。该合作将充分利用环码生物专有的环形RNA技术平台与百时美施贵宝在制药领域的广泛专长与积淀，加深领域内对环形RNA技术药物转化的理解。
这是继2023年7月与辉瑞达成研发合作协议后，环码生物与MNC的再一次携手！
早在2022年8月，默沙东曾与Orna达成研发合作协议，将默沙东在核酸生物学、临床开发和制造方面的重要专业知识与 Orna 引人注目的环形RNA技术结合，探索开发新一代疫苗和疗法；潜在交易金额最高可达37.5亿美元。
一、关于环码生物
环码生物是一家专注于环形RNA核酸药物开发的创新型生物科技公司，利用自主研发的环形RNA技术平台，专注于开发治疗性药物和疫苗来解决未被满足的医疗需求。
（一）技术平台
1、核酸技术平台：
拥有自主研发的专利，该专利技术基于II型内含子自剪接核酶的活性可在体外环化任意RNA，该技术具有无序列残留、环化产物均一、环化效率高、反应条件温和等特点，适合于工业化放大。
环形RNA在其形态方面具有天然优势，因不易被体内的RNA降解系统识别，使其在体内较mRNA更稳定，发挥药效的时间窗口更长。同时，环形RNA的免疫原性很低，因而无需使用修饰碱基，即可提高药物耐受剂量。环形RNA的翻译起始不同于mRNA系统，不需要5’帽结构和3’多聚腺苷酸尾。它可以通过特定的翻译起始元件以组织或细胞特异性的方式启动翻译，使得药物表达具有更好的特异性，减少副作用。
2、序列设计平台：
环形RNA的翻译起始不同于mRNA，利用特定的翻译起始元件通过帽非依赖性的方式启动翻译。通常这些翻译起始元件的活性弱于mRNA的5’帽结构，但其具有一定的细胞和组织特异性。
环码生物建立了一套基于环形RNA的高通量筛选系统可以高效筛选翻译起始元件，目前已完成数百万条序列的筛选并获得了大量翻译起始元件。在此基础上，利用计算生物学的方法建立了针对环形RNA的序列设计优化平台，该平台可以设计优化翻译起始元件及编码区序列从而实现环形RNA的高效翻译。
（二）融资情况
目前，公司已完成多轮融资，据医药魔方估计，公司市值约18.04亿。
2021年6月，完成天使轮近千万美元融资
2021年6月，完成Pre-A轮超2000万美元融资
2023年8月，完成A轮约数千万美元融资
（三）研发管线
据不完全统计，公司官网披露6款重点在研药物，均处于临床前阶段。
二、关于环状RNA
环状RNA是封闭的环状分子，它作为一种特殊结构的非编码RNA，以其自身结构的特殊性，可以不依靠蛋白单独存在且不受外切酶的影响，广泛存在于动植物细胞中，调控基因的表达。
环状RNA 最早于1976年，由Sanger团队研究类病毒RNAs时首次发现。1991年，Nigro等偶然发现了一种异常的新型RNA产物。由于环状RNA低丰度的表达和检测技术的局限性，使环状RNA 最初被认为是RNA剪接的异常产物被人们所忽略。近年来，随着高通量测序技术的日益成熟，越来越多的环状RNA踏入研究的热点行列。
迄今为止，已经有3万多个环状RNA被人们所发现，并在小鼠、果蝇、哺乳动物以及人类成纤维细胞中都得到了验证。
环状RNA根据产生机制可分为4类：外显子circRNA，内含子circRNA，外显子-内含子circRNA和基因间circRNA。与线性RNA相比，环状RNA具有显著的特征，使环状RNA成为临床中有价值的潜在生物标志物或治疗靶标。
其优势包括：
（1）高稳定性：circRNAs呈闭环结构，能耐受RNase R 的消化，具有比线性RNA 更高的稳定性。
（2）高特异性：circRNAs表达具有组织特异性和疾病发展阶段的特异性。
（3）高保守性：大多数circRNAs 在不同物种间的序列是保守的。
然而，环状RNA的生物发生机制及特征仍需更多的研究，以揭示环状RNA在机体关键过程中的潜在作用。
据不完全统计，目前已披露的环状RNA药物超30余种；仅国内公司圆因生物的TI-0010获批临床。
参考资料
1、公司官网
2、细胞基因治疗前沿
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