医企共建，创新突破——上海医药与北京协和医院共建罕见病药物研发转化应用联合实验室

2024年2月29日是第十七个际罕见病日。北京协和医院邀请多位领导、专家及上海医药等战略合作单位参加“协和罕见病诊疗创新发展研究院成立仪式暨转化医学发展论坛”，并开展国际罕见病日系列活动。

中国科学院院士、原九三学社中央副主席、十一届全国政协副主席王志珍，国家卫生健康委医政司副司长邢若齐，北京市卫生健康委党委书记钟东波，北京协和医院院长张抒扬分别致辞，希望能整合罕见病优势资源，合力破解罕见病“诊断难”“治疗难”问题，加快推动罕见病诊疗医、研、学、产体系综合发展。中国罕见病联盟执行理事长李林康主持会议开幕式。上海医药副总裁李东明，上药睿尔总经理文彬出席此次系列活动。

在协和罕见病诊疗创新发展研究院成立仪式上，上海医药与北京协和医院达成战略合作，共建罕见病药物研发转化应用联合实验室，未来将聚焦罕见病的前沿研究、精准诊治、药物研发、创新转化、临床应用等研究方向，利用双方优势互补，通过深入合作，共同探索罕见病药物研究新征程。

张抒扬院长表示，协和将始终坚持以服务患者为中心，以临床需求为导向，以国家级平台为依托，开展前瞻性、突破性、关键性研究；整合资源、创新机制，建立临床、研究、转化的全流程攻关体系与平台；加强人才培养，打造集聚“最强大脑”的实践交流平台，推动医、政、产、学、研、用融合发展，产生更多高质量的疑难罕见病“协和方案”，通过构建高水平创新平台、高能级产业集群、高层次人才队伍、高品质创新生态，实现高效能成果转化，加快形成新质生产力，为推进全民健康增添“加速器”，为医学创新按下“快进键”。

李东明副总裁表示，上海医药作为世界500强的国有控股产业集团，坚持响应国家战略，承担国有企业的社会责任。多年来在保障供应罕见病用药、推进罕见病药物研发和转化、推动罕见病领域学术交流合作、尝试新型支付体系等方面做出积极尝试。未来，上海医药将充分发挥产业和平台优势，与北京协和医院等医疗机构紧密合作，开拓罕见病领域的新发展方向，推动罕见病领域的药物研究与临床转化，给予联合研究平台有力的保障和支持，为罕见病患者提供更多有效、可及的选择和服务。

会上还举办新书《罕见病的精准诊疗》和“协和•太初”人工智能大模型发布仪式，随后还举办了转化医学发展论坛、国内首个罕见病医学科专科病房启用、观摩罕见病义诊和罕见病MDT多学科会诊等活动，助力提升罕见病诊疗能力、推动政策保障落地，给予患者关爱、提升社会关注。

背景介绍

此前，上海医药与北京协和医院就罕见病领域的新药研发、产学研成果转化等进行多次沟通交流，双方就共建“罕见病药物研发转化应用联合实验室”达成一致共识，力求进一步发挥双方的优势和资源，促进罕见病学科的建设，推动罕见病新药研发、产学研成果转化，形成相应知识产权或具有开发性的创新产品及技术进行技术转化，以解决罕见病重大科学问题，加快中国罕见病基因治疗等方向的新药创新，促进引导国家罕见病产业发展方向。

北京协和医院

中国医学科学院北京协和医院，创办于1921年，是集医疗、教学、科研于一体的现代化综合三级甲等医院，是国家卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指导中心，是高等医学教育和住院医师规范化培训国家级示范基地，临床医学研究和技术创新的国家级核心基地。以学科齐全、技术力量雄厚、特色专科突出、多学科综合优势强大享誉海内外。协和罕见病诊疗创新发展研究院是北京协和医院内设专注于罕见病诊疗、创新和发展的部门。

上海医药

上海医药集团股份有限公司是沪港两地上市的大型医药产业集团，主营业务覆盖医药工业与商业，位列《财富》世界500强与全球制药企业50强，综合实力位列中国医药企业前三。上海医药倡导“创新、诚信、合作、包容、责任”的企业核心价值观，致力于持之以恒，提升民众的健康生活品质，努力打造成为受人尊敬、拥有行业美誉度的领先品牌药制造商和健康领域服务商。

上海上药睿尔药品有限公司（下称“上药睿尔”）是上海医药的全资子公司，作为上海医药罕见病及儿童药业务发展的平台企业，承担上海医药在销罕见病药物的运营管理，同时全力研发和转化临床急需、供应短缺、无药可医、疗效确切的创新罕见病及儿童药物。上药睿尔积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，重点关注领域主要聚焦在神经系统、血液系统、内分泌系统和呼吸系统疾病及儿童专用制剂的创新研究。

(上海医药)