在开展临床试验之前，研究小组在T1D动物模型中的研究获得的大量证据表明，移植MSCs 可以延缓T1D的发作，逆转发作后的高血糖，并提高细胞功能和质量 [8,9,10,11,12]。在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠全身输注后28天，MSCs主要在胰腺组织中积累。MSC输注至少部分通过调节促炎和抗炎以及效应T细胞和调节性T细胞之间的平衡，从而显著减轻了胰岛炎症。
根据研究小组之前的数据，MSCs对维持细胞功能和调节炎症的作用在糖尿病NOD小鼠中呈剂量依赖性，并且多剂量的MSCs延长了它们在胰腺组织中的存在时间，并显示出更长的效果[9]。此外，在针对T1D进行MSC移植的试点试验中，接受单剂量MSCs的受者的C肽水平在三个月后呈下降趋势（数据未显示）。因此，研究小组决定对基于间充质干细胞的免疫调节疗法进行修改，并将疗程增加为间隔三个月的重复移植。目的是评估重复同种异体UC-MSCs治疗T1D受试者的安全性和有效性。
在1年随访结束时，MSC治疗组中有11名受试者维持临床缓解（11/27，40.7%），而对照组的临床缓解率显著降低（3/26，11.5%，p = 0.041)。MSC治疗组的HbA1c水平显着下降并在3个月时达到最低水平 (6.60.8%)，但在6个月和12个月时分别逐渐升高至6.9 1.1%和7.31.3%。在随访期间，MSC治疗个体的平均每日胰岛素剂量需求相对稳定。
研究结果显示，对照组和MSC治疗组均出现临床缓解，但接受MSC治疗的受试者获得临床缓解的可能性是接受常规胰岛素治疗的受试者的四倍（OR=4.38，p=0.044）。另外，MSCs的静脉输注是安全的，研究小组增加了重复输注间充质干细胞的疗程。三名受者出现轻度发烧，但在24 小时内自愈。这种输液后发热反应曾在其他疾病的临床试验中报道过[21]，没有观察到任何严重的不良事件，并且青少年和成人接受者都耐受良好。
总之这项试验是第一次证明，重复静脉输注同种异体UC-MSCs对于T1D个体是可行且安全的。此外，它提供的证据表明，与单独的标准治疗相比，MSC治疗组临床缓解率40.7%，是对照组的2.5倍，这种细胞治疗可能有利于保持内源性细胞的功能。
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