数据新进展：同种异体CD19 CAR-NK治疗自免；同种异体胰岛细胞治疗糖尿病；钠离子通道抑制剂资料PPR癫痫；金纳米晶体悬浮液治疗RMS。
数据新挫折：JAK1/3抑制剂治疗AD；淋巴结靶向mKRAS疫苗辅助治疗和结直肠癌。
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Nkarta/NKTX
2024年1月8日，Nkarta公司更新了公司介绍，里面更新了同种异体CD19 CAR NK细胞NKX019在自免领域上的最新数据，进一步丰富了投资者对此管线的想象空间。
体外研究显示NKX019在能够清除自免患者里的B细胞。
底下这张图对于CAR NK细胞赛道尤其是NKX019在自免领域的潜在优势十分重要，现有大量证据表明肿瘤患者对CAR T细胞疗法不佳的原因之一是CD19的表达下调了，而NKX019与CD19 CAR T相比，对CD19低表达和高表达的细胞都具有杀伤作用。
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Clearmind Medicine/CMND
2024年1月10日，Clearmind公司宣布与FDA完成A类会议，提交CMND-100（MEAI，5-甲氧基-2-氨基茚满）治疗酒精成瘾的IND。MEAI被发现与血清素受体5-HT1a、5-HT2a和 5-HT2b相互作用。血清素系统被认为在酒精摄入、奖赏、偏好和依赖性的调节中发挥着关键作用。MEAI还被发现与2-肾上腺素受体2A、2B和2C以及多巴胺 (DAT)、去甲肾上腺素 (NET) 和血清素 (SERT) 的质膜单胺转运蛋白相互作用；这些被认为参与调节饮酒行为，因此可能成为针对酒精等滥用药物的干预措施的重要分子目标。
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Sana Biotechnology/SANA
2024年1月9日，Sana公司更新了公司介绍，里面披露了一些新数据。
HIP技术修饰的同种异体胰岛细胞在NHP模型中能够做到长达6个月的胰岛素不依赖和不产生免疫抑制。
同时也更新了同种异体CD19 CAR T细胞SC291在NHL早期临床数据及PD数据，但感觉兴奋度不是特别大，仍需时间来验证有效性，具体数据已分享在知识星球里。
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Amarin Corporation/AMRN
2024年1月10日，Amarin公司提供2023年第四季度的初步财务数据并概述2024年的主要优先事项，里面提及计划启动高达5000万美元的股票回购计划。该司的商业化品种为VASCEPA/VAZKEPA（二十碳五烯乙酯），用于治疗接受他汀类药物治疗但仍存在持续心血管风险的研究高危患者。
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Ardelyx/ARDX
2024年1月8日，Ardelyx公司提供有关不断增长的商业势头和2024年战略重点的最新信息。用于治疗IBS-C的胃肠道局部抑制NHE3小分子IBSRELA(tenapanor)在2023年的销售额超预期，约8000万美元（23Q3预计7600-7800万美元），24年销售指引为1.4-1.5亿美元。用于降低患有慢性肾病（CKD）的成人透析患者的血清磷，作为对磷酸盐结合剂反应不足或不耐受任何剂量的患者的附加治疗的XPHOZAH(tenapanor)在获批后的第一个季度销售额为250万美元。
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BioCryst Pharmaceuticals/BCRX
2024年1月5日，BioCryst公司宣布用于治疗HAE的血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO(berotralstat)的2023年初步销售额为3.25亿美元，符合23Q3时给出的销售指引，并给出2024年销售指引为3.8-4亿美元。
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Atara Biotherapeutics/ATRA
2024年1月8日，Atara公司宣布获得以每股0.55美元发售股份获得1500万美元，当日收盘价暴涨到0.55美元。该司的同种异体EBV-T细胞tabelecleucel（tab-cel或EBVALLO™）用于治疗SOT/HCT后r/r EBV+PTLD的成人和两岁及以上儿童患者，2022年12月在欧盟获批，美国预计24Q2递交BLA。
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Praxis Precision Medicines/PRAX
2024年1月8日，Praxis公司宣布钠离子通道小分子抑制剂PRAX-628治疗PPR癫痫的15mg队列初步阳性结果超预期，但当天未公布结果。凭此消息，在1月11日筹集了1.5亿美元，在3月26日公布具体结果，15mg和45mg队列的ORR均为100%（5/5和3/3），CR分别为80%和100%，当天暴涨23.13%，凭此数据，再次在3月28日筹集2亿美元。
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Clene/CLNN
2024年1月8日，Clene公司宣布金纳米晶体悬浮液-Au8，在一项治疗RMS的VISIONARY-MS长期开放标签扩展试验中，显着改善了视力和认知能力。
长期-Au8治疗显示，从随机分组起35个月内，通过低对比度视敏度(LCLA)测量的视力有所改善，LCLA是对多发性硬化症(MS)患者视觉功能的评估，p<0.0001
通过符号数字模态测试(SDMT)测量，长期-Au8治疗在随机分组后35个月内显示出认知能力的改善，p<0.0001
治疗耐受性良好，没有发生由-Au8引起的严重不良事件，也没有报告显着的安全性发现
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Aclaris Therapeutics/ACRS
2024年1月10日，Aclaris公司宣布JAK1/3抑制剂ATI-1777，用于治疗中重度AD的2b期试验结果，结果不理想，该药物为喷雾制剂。
主要疗效终点第4周EASI评分，2%QD剂量组不具备统计学差异。
FDA监管终点，第4周IGA-TS评分，2%BID和2%QD剂量组均不具有统计学差异。
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Elicio Therapeutics /ELTX
2024年1月9日，Elicio公司在Nature Medicine发布Elicio Therapeutic的ELI-002 AMPLIFY-201 1期实体瘤研究的更新1期数据。
淋巴结靶向的治疗性癌症疫苗ELI-002 2P，由2个Amph修饰的mKRAS抗原肽G12D和G12R，以及Amph修饰的免疫刺激寡核苷酸佐剂CpG-7909组成，更新了用于和结直肠癌辅助治疗结果。
与上一次披露的结果相比，T细胞应答者与肿瘤生物标志物之间的关系变弱。具体来说，受试者的T细胞应答水平由高到低排序，高于中位的T细胞应答者，他们的中位肿瘤生物标志物的清除率由之前的86.9%变成最新的76.0%。
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