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前言
2024年4月9日，乐土生物医药举办的沙龙会议第九期在南山智园D3栋18楼顺利举行。
本次会议以mRNA工艺开发检测和基因编辑技术研究沙龙会议为主题，由何凡翠主持，接下来由潘雪华博士、静帅阳博士、Song经理三位嘉宾分别做了演讲。
议题回顾
01
潘雪华博士，演讲主题聚焦于“mRNA合成与纯化工艺探讨”。
讲述了核酸药物，细胞基因治疗等是继小分子药，蛋白药之后的第三次制药技术革命，目前这个领域的研究是全球医药领域的热点。核酸药特别是mRNA走向临床应用，不仅需要各种底层技术的开发，也需要成熟的生产制造工艺。本演讲主要围绕mRNA如何从质粒模板到mRNA原液的工艺流程，关注的主要内容包括mRNA合成与加帽工艺，修饰核苷的应用，纯化工艺的要点等。希望跟大家推动交流合作，共同促进mRNA医药领域的发展。
静帅阳博士、Jacques、饶小姐、Catherine等针对细菌感染是mRNA开发的方向、靶点的选择和核酸递送纯化工艺成本、动物上面验证药效和项目IND的进度的问题，进行了深入的沟通讨论。
02
静帅阳博士，演讲主题专注于“CRISPR技术的发展、原理及应用”。
讲述了CRISPR技术是一种革命性的基因编辑工具，近年来在生命科学领域取得了巨大的发展。它的发现和应用引起了科学界的广泛关注和兴趣。CRISPR（簇间重复序列和有间隔的短回文重复序列）是一种存在于细菌和古细菌基因组中的一种天然免疫系统。它能够识别并剪切入侵的病毒基因组，从而保护细菌免受病毒感染。科学家们发现，通过利用CRISPR系统的核酸酶（Cas9），可以将其改造成一种高效、精确的基因编辑工具。CRISPR技术的原理是基于Cas9蛋白与特定的引导RNA（gRNA）相结合，形成一个复合物。这个复合物能够识别并结合到目标基因组的特定序列上。一旦结合，Cas9蛋白就会剪切目标DNA，导致基因组发生变化。科学家们可以利用这种机制来插入、删除或修改目标基因组中的特定基因。CRISPR技术的应用范围广泛。它可以用于基因治疗，通过修复或替换有缺陷的基因来治疗遗传性疾病。此外，它还可以用于农业领域，改良作物的抗病性和产量。在生物学研究中，CRISPR技术被广泛应用于功能基因组学研究、疾病模型构建等领域。
Jacques、Catherine等针对基因编辑技术是否可以应用在动物身上，基因编辑产品的临床转化等多个问题进行了进一步的讨论。
03
Song经理，演讲的主题聚焦于“酶活性检测原理、方法以及注意事项”。
讲述了酶（enzyme）是由活细胞产生的、对其底物具有高度特异性和高度催化效能的蛋白质或RNA。酶是一类极为重要的生物催化剂（biocatalyst）。由于酶的作用，生物体内的化学反应在极为温和的条件下也能高效和特异地进行。随着人们对酶分子的结构与功能、酶促反应动力学等研究的深入和发展，逐步形成酶学（enzymology）这一学科。酶活性测定法是利用酶能专一而高效地催化化学反应的性质，通过测定酶促反应速度来检知体液等生物样品中某种酶的含量和活性的分析技术。
静帅阳博士等针对酶活性检测的阳性对照物是自己构建的吗，是否有采购别人的阳性对照物等问题进行了详细的沟通和讨论。
会议照片
关于乐土生物医药
深圳市乐土生物医药有限公司，是乐土科技集团控股子公司，设立有上海和深圳两个研发中心，核心科学家团队来自知名院校和大型制药企业，具有丰富的mRNA和LNP的开发和产业化经验，目前与南方科技大学、清华大学深圳国际研究生院、深圳大学等均建立了良好的合作。乐土生物医药拥有自主研发的核酸药物递送平台、核酸序列设计与高通量合成筛选平台、核酸分析质控平台、核酸制备纯化平台、纳米药物制剂平台、药物活性评估平台和注册服务平台，可提供一体化解决方案，致力于成为国际领先的核酸药生物技术企业，惠及更多患者。
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