6月10日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）就礼来开发的阿尔茨海默病药物Donanemab（多纳单抗）开会讨论，11:0全票支持Donanemab的有效性，对于ARIA副作用等问题，同样11:0投票认为获益大于风险。
虽然FDA不必遵循咨询委员会的建议，但今天会议一致性的投票结果增加了donanemab获批准的可能性，为该药物的上市批准铺平了道路，更为早期阿尔茨海默病患者带来了新的希望。FDA通常在咨询委员会召开后1-2个月做出监管决定。
Donanemab是一款针对AD病理蛋白（A蛋白）的IgG1单克隆抗体，能够与AD患者大脑中沉积中的A结合，从而促进患者大脑中致病蛋白的清除，改善患者症状，减缓疾病进展。
Donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病的TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，评估了该药物在60-85岁早期症状性阿尔茨海默病患者中的安全性和有效性，共入组了1736患有早期症状性阿尔茨海默病以及类淀粉蛋白和tau病理的参与者，按照其tau水平，分为低-中等tau组或高tau组（疾病进展的后期病理阶段）。
在 donanemab 的关键 3 期试验中，tau 水平低至中度的患者似乎获得了最大获益。根据 iADRS（综合阿尔茨海默病评定量表）的衡量病情减缓了 35%， 根据 CDR-SB（临床痴呆评定量表-总计分）的传统评价表病情减缓了 36%。（见下图），研究结果显示，该药物显著减缓了认知能力的下降。
此外，参与者在日常活动能力方面的下降减少了40%，疾病进展风险降低了39%。不过，试验也暴露了Donanemab的一些副作用，包括24%的参与者出现脑肿胀，31%出现微出血，且在约1.6%的病例中，这些副作用是致命的，导致了3名患者的死亡。
据FDA官网发布的会议文件，对Donanemab的评估非常详细，重点关注了该药物的安全性和有效性。委员会认为Donanemab的好处超过了其风险，并认为礼来公司提供的数据证明了药物的有效性。在讨论中，专家们指出，尽管Donanemab存在风险，但这些风险是可以管理的，并且不应该阻碍药物的批准。
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FDA的审查
FDA对Donanemab的决定已经被推迟两次，但咨询委员会的投票是一个关键转折点，可能为礼来公司三十年来开发减缓痴呆症药物的努力带来积极结果。
礼来公司仍在对该药物继续进行临床研究，如TRAILBLAZER-ALZ 3，该研究旨在预防阿尔茨海默病的发生。
咨询委员会的投票结果为Donanemab的批准铺平了道路，尽管存在一些安全性和适用性的问题，但专家们普遍认为这些可以通过适当的管理和指导来解决。如果获得批准，Donanemab将与Leqembi竞争，后者2023年获得FDA有条件批准上市，并且于2024年获得中国药监局批准。
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