6月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）经过讨论，以11:0的投票结果全票通过，认为礼来Donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD）有效，且获益大于风险，为该药后续上市提供支持。Donanemab距离在美国获批上市再近一步。
AD药物研发难度高，一直被业内称为新药研发“死亡谷”，多年来进展缓慢且成功率低，近20年来仅3款新药获批上市，包括礼来在内，曾有多家跨国药企在AD药物研发上折戟，但并未阻挡药企持续研发的脚步。随着上述好消息传出，AD治疗领域，或将再添“新武器”。
投入超六千亿美元，失败率高达99.6%
已上市的阿尔茨海默病药物非常有限。1993年-2003年仅获批5款AD药物（不包含美金刚/多奈哌齐复方制剂），分别为他克林（已退市）、多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏、盐酸美金刚，且只能改善临床症状。全球药企针对阿尔茨海默病相继投入数千亿美元研发，绝大部分以失败告终，不乏礼来、武田制药、默沙东、辉瑞、罗氏等知名跨国药企布局的项目。
美国药物生产与研发协会数据显示，全球累计在AD上的研发投入超过6000亿美元，失败的临床药物超过300种，失败率高达99.6%。也正因为如此，每当有一款AD新药距离上市更近一步时，会备受关注。
与已在美国获批上市的两款AD新药Aducanumab（渤健/卫材）、仑卡奈单抗（渤健/卫材）一样，礼来的Donanemab同样也是A单抗。
礼来最早于2021年10月向FDA递交了Donanemab的上市申请，寻求加速批准，但在2023年1月被FDA以样本量不足为由拒绝。2021年，渤健/卫材的第一款A单抗Aducanumab在美国获加速批准上市，成为近20年来首个被FDA批准上市的AD新药，引起轰动。2021年下半年，礼来启动头对头研究，正面对决Aducanumab。
但Aducanumab自上市以来争议从未停止，且在“美国医保”报销上受到严格限制。卫材中国此前在接受新京报记者采访时表示，Aducanumab由于临床及生物标志物结果未达成一致，因此存在不少争议。可以说，Aducanumab的商业化并不成功。
就在礼来的Donanemab的上市申请被FDA拒绝的2023年1月，渤健/卫材开发的第二款AD新药Lecanemab（仑卡奈单抗）获FDA加速批准上市，并于2023年7月6日转为完全批准，成为20年来首款获FDA完全获批的AD新药，被业界认为是AD新药研发真正意义上的成功破局新药。
2023年第二季度，礼来再次向FDA提交了Donanemab的新药上市申请（BLA）。据礼来2023年7月官方披露，Donanemab的Ⅲ期临床试验TRAILBLAZER-ALZ2的最新完整结果显示，Donanemab可显著减缓早期AD患者认知和功能的下降，亚群分析显示，处于疾病最早阶段的受试者获益更为显著，与安慰剂相比，其认知与功能下降减缓达60%。
A单抗Donanemab，被业内认为将成为仑卡奈单抗的强劲对手。这次PCNS的投票结果，成为关键转折点，Donanemab距离美国获批上市再近一步。国内方面，2023年1月，Donanemab也已被国家药监局药品评审中心拟纳入突破性疗法。2023年10月，礼来递交了Donanemab注射液的上市申请并获国家药监局受理。
本文作者可以追加内容哦 !
