中国上海—2024年6月24日—云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药及疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布来自世界各地的知名专家出席第22届亚太肾脏病学大会与韩国肾脏病学会第44届年会（APCN & KSN 2024），共同探讨IgA肾病治疗的最新理念，分享耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON）这一突破性治疗药物的优势及应用经验。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：全球肾病领域的顶尖专家对耐赋康的认可，进一步证实了耐赋康在改变IgA肾病疾病进程的创新优势，可以为IgA肾病患者带来更显著的获益。在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。中国目前有约500万的IgA肾病患者，每年新增确诊患者超过10万人，存在巨大未被满足的临床需求。耐赋康目前已经正式在中国大陆上市，我们也在继续扩大耐赋康在亚洲的可及性，将这款创新药物带给更多患者。
会议上，耐赋康全球Ⅲ期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、北京大学第一医院肾脏科主任张宏教授，国际IgA肾病联盟主席、改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）肾小球疾病管理指南编委会成员、英国莱彻斯特大学Jonathan Barratt教授，韩国首尔大学Bundang医院Ho Jun Chin教授以及亚太肾脏病学会主席、中国香港大学Sydney Tang教授，围绕IgA肾病治疗新进展进行了详细探讨与阐述。
IgA肾病作为全球范围内最常见的原发性肾小球疾病，随着对IgA肾病发病机制的不断探索，黏膜免疫系统异常被认为是IgA肾病发病的主要机制，尤其是肠道黏膜免疫系统来源的半乳糖缺陷型IgA1分子（Gd-IgA1）致病的关键所在。Gd-IgA1引起的特异性IgA免疫复合物形成并沉积在肾脏时，可能引发一系列细胞和分子过程，包括吸引炎症细胞、刺激细胞增殖和分化，促进细胞因子和趋化因子的释放等，导致肾脏组织的损伤和重塑，进而导致慢性肾脏病（CKD）的发生。"
2021年改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）指南认为，IgA肾病的主要治疗方式是控制血压，通过抑制肾素-血管紧张素系统减少蛋白尿，以及改变生活方式等支持治疗。但对于IgA肾病本身的病因，并没有真正有效的治疗方法1。而且临床实践中，IgA肾病发病初期症状不明显，患者就诊时往往已经有了显著的肾单位丢失。
Jonathan Barratt教授介绍：“英国国家罕见肾病登记处（RaDaR）结果发现，50%的患者在研究期间出现肾衰竭或死亡；肾衰竭/死亡的平均年龄为48岁；大多数患者在诊断后10~15年内进展为肾衰竭；几乎所有患者在其预期寿命内都有进展为肾衰竭的风险，除非eGFR年丢失率维持在<1 ml/（min·1.73 m2），因此一旦确诊为IgA肾病应尽早对因治疗。“
针对IgA肾病的治疗，Jonathan Barratt教授表示：“我们是在治疗两种非常不同的疾病，一个是具有疾病特异性的免疫因子（Gd-IgA1）介导的原发性免疫性肾病，另一个是继发于前者所导致肾单位减少而引起的肾病进展表现，如高血压、肾小球高滤过、蛋白尿及肾小管间质损伤。对于具有疾病特异性的免疫因子介导的原发性免疫性肾病，首先要做的是减少或抑制致病性免疫因子的产生，进而阻止免疫复合物的形成和沉积。就如同治疗狼疮要抑制自身抗体的产生、治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ACNA）相关性血管炎要去除体内ACNA抗体、治疗膜性肾病要减少PLA2R抗体一样，治疗IgA肾病也要抑制致病性免疫因子（Gd-IgA1）的产生。此外，肾小球的炎症反应也会直接损伤肾单位，患者的治疗还应考虑炎症水平，根据病情给予抗炎药。当然，还需要解决继发于免疫性肾病所导致肾单位减少引起的肾病进展表现，包括控制血压、降低肾小球高滤过及蛋白尿，防止心血管风险也是IgA肾病的重要治疗措施。“
但正如KDIGO指南所建议的，目前对于IgA肾病的治疗首先考虑的是控制血压和支持治疗等，而缺乏对原发性免疫系统疾病的治疗。长期以来，IgA肾病患者没有使用免疫抑制的主要原因是无特异性治疗方法。但全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康已诞生并已用于临床，因此临床上应尽早诊断、尽早使用对因治疗药物。
耐赋康从根源上抑制致病性IgA（即Gd-IgA1）水平的产生，直击病因，是首个真正实现对因治疗IgA肾病的药物，并在Ⅱ期和Ⅲ期研究中得到验证。NefIgArd研究中，耐赋康已被证明可延缓肾功能下降，降低致病性IgA水平，降低蛋白尿，改善血尿。亚组分析显示，耐赋康在尿蛋白-肌酐比（UPCR）>1.5 g/g和<1.5 g/g的患者中均显著延缓估算肾小球滤过率（eGFR）下降，可推迟IgA肾病患者12.8年进展至透析或肾移植。
耐赋康经历了20年的研发历程，成为第一款被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物，并且是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物，同时也是国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局批准的IgA肾病对因治疗药物。耐赋康于2023年11月获得中国国家药品监督管理局的新药上市申请批准，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。此外，耐赋康也已在中国澳门、中国香港和新加坡获批，并于2023年底在中国台湾和韩国分别提交了新药上市许可申请并成功获得受理。
关于耐赋康（NEFECON）
耐赋康(NEFECON)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降4，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%5，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年6。同时布地奈德首过代谢程度达90%7，具有良好的安全性。耐赋康专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。
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参考文献
1. ROVIN B H, et al. Kidney international. 2021; 100(4): 753-79.
2. Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870
3. 2023ASN. Oral presentation
4. Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.
5. Edsbcker S, et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.
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