AcuraStem 是一家以患者为基础的生物技术公司，致力于推动肌萎缩性嵴髓侧索硬化症 (ALS)、额颞叶痴呆症 (FTD) 和其他神经退行性疾病的治疗，该公司近日宣布已成功从美国国立卫生研究院 (NIH) 和国防部 (DOD) 募集到近 700 万美元的赠款，用于 ALS / FTD 研究。
AcuraStem 公司的所有药物发现工作都是利用来自患者的神经元并以其专有的 iNeuroRx 技术平台为模型进行的。
最近，AcuraStem 与武田签订了价值 5.8 亿美元的许可协议，以开发和商业化包括 AS-202- 在内的 AcuraStem PIKFYVE 靶向治疗药物。
AcuraStem 联合创始人兼首席执行官、工商管理硕士 Sam Alworth 说："我们很高兴能继续得到美国国立卫生研究院（NIH）和国防部的支持。科学界的领袖们通过严格的同行评审程序选出AcuraStem获得这些奖项，这证明了我们研究的卓越性"。
AcuraStem在理解肌萎缩性嵴髓侧索硬化症的病理生理学方面取得了重大进展，重点研究了UNC13A的关键作用。绝大多数 ALS 病例和大约一半的 FTD 病例都以 TDP-43 病理学为特征。TDP-43 是一种通常存在于细胞核中的 RNA 结合蛋白，在受影响的神经元中被错误地定位到细胞质中，导致 RNA 处理错误。这些错误导致 UNC13A 信使 RNA 中出现一个隐性外显子，造成 UNC13A 蛋白的缺失。UNC13A 基因的风险变异进一步加剧了这种损失，该基因与 TDP-43 结合位点密切相关，并与 ALS 和 FTD 患者存活率降低有关。AcuraStem 的 iNeuroRx 平台成功地在患者神经元中复制了 UNC13A 病理，从而实现了反义寡核苷酸 (ASO) 的快速开发和测试。这些反义寡核苷酸有效抑制了隐性外显子，恢复了 UNC13A 的正常功能，为 TDP-43 蛋白病提供了一种很有前景的治疗方法，并加深了人们对 UNC13A 在疾病进展中所起作用的理解。
此外，AcuraStem 还在 TDP-43 病理学的新靶点 SYF2 上取得了关键性发现。AcuraStem 与联合创始人 Justin Ichida 博士在南加州大学的实验室合作，通过 iNeuroRx 平台对患者神经元进行广泛研究，并结合全面的生物信息学分析，确定 SYF2 为关键治疗靶点。SYF2是一种前mRNA剪接因子，在受核TDP-43耗竭影响的剪接调控中发挥着关键作用，而这正是大多数渐冻人症病例的共同特征。
AcuraStem 的研究结果突出表明，SYF2 既能解决 TDP-43 在细胞质中的毒性聚集问题，也能对抗因 TDP-43 在细胞核中缺失而导致的广泛基因失调，包括 UNC13A 和 STMN2 等关键基因。与单独处理每个失调基因相比，以SYF2为靶点可以提供更直接、更有效的治疗策略。
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