7月29日，中国生物制药（1177.HK）下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司自主研发的1类创新药补体因子B（CFB）抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。
补体系统是体内重要的免疫效应放大系统，由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成，参与介导多种溶血性疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）等。PNH是一种由造血干细胞PIG-A基因突变造成的非恶性克隆性疾病，临床主要表现为血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、静脉血栓和骨髓造血功能衰竭等。aHUS是另一种类型的血栓性微血管病，由补体旁路途径的过度激活引起，临床主要表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和肾损害三联征。有研究显示，aHUS的死亡率为25%，约50%的患者最终表现为终末期肾病[1]。目前全球已有多款C5补体抑制剂获批用于PNH和aHUS，而小分子口服CFB抑制剂有望为上述溶血性疾病患者带来新的治疗选择。
南京正大天晴NTQ5082胶囊是以CFB为作用靶点的口服小分子抑制剂，具有良好的靶点抑制活性和高度的靶点选择性，有望满足由补体系统介导的溶血疾病患者的临床需求。同时，临床前研究表明NTQ5082对于补体介导的肾脏疾病有潜在治疗作用，有望为这些患者带来更多的治疗选择。
近年来，南京正大天晴坚持以仿制带动创新，以创新驱动发展。未来，公司将继续积极投身健康产业，致力于创新研发，为健康保驾护航。
参考文献：
1. Afshar-Kharghan V. Atypical hemolytic uremic syndrome[J]. Hematology Am Soc Hematol Educ Program, 2016, 2016(1), 217-225.
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