6款新药获FDA批准上市，来自阿斯利康、吉利德科学等公司
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2024-08-18 08:32新浪财经官方账号
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来源：市场资讯
转自：医药观澜
根据公开资料，本周（8月12日~8月17日），至少有6款新药获得美国FDA批准上市。通过梳理，这些新药涵盖了多款抗体疗法、口服缓释胶囊、长效前药药物等，它们将用于治疗肺癌、帕金森病、甲状旁腺功能减退症、结节性痒疹、原发性胆汁性肝硬化等疾病。
阿斯利康：Imfinzi（durvalumab）
获批适应症：非小细胞肺癌
8月17日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其重磅PD-L1靶向抗体Imfinzi（durvalumab）联合化疗获FDA批准用于治疗可切除、早期（IIA-IIIB）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者的肿瘤无已知的表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排。在该方案中，患者在手术前接受Imfinzi联合新辅助化疗治疗，并在手术后接受Imfinzi单药辅助疗法。之前的3期试验结果显示，接受基于Imfinzi方案治疗患者的病理学完全缓解（pCR）率是对照组的4倍。Imfinzi是一种人源化的单克隆抗体。通过与PD-L1的结合，Imfinzi阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，进而抑制肿瘤的免疫逃逸机制。
Amneal Pharmaceuticals：Crexont（卡比多巴和左旋多巴）缓释胶囊
获批适应症：帕金森病（PD）
近日Amneal Pharmaceuticals宣布FDA已批准Crexont（卡比多巴和左旋多巴）缓释胶囊上市，用于治疗帕金森病。Crexont是一种创新的口服制剂，它包含卡比多巴和左旋多巴的即释颗粒，可以快速起效，同时包含左旋多巴的缓释颗粒，以提供持久疗效，有望为帕金森病患者提供更好的治疗体验。
Incyte/Syndax Pharmaceuticals：Niktimvo（axatilimab）
获批适应症：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
8月15日，FDA宣布批准Incyte公司和Syndax Pharmaceuticals联合开发的抗体疗法Niktimvo（axatilimab）上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者。这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。
此次批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签，多中心临床试验。该试验评估了3种剂量的Niktimvo治疗复发或难治性cGVHD患者的效果。研究主要疗效终点为总缓解率（ORR），在接受推荐剂量的79名患者中，Niktimvo的ORR达到75%。在获得缓解的患者中，60%的患者至少12个月没有死亡或者接受新的全身性治疗。Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。2021年9月，Syndax与Incyte达成了一项全球独家开发和商业化的许可协议，共同进行Niktimvo的开发。
吉利德科学：Livdelzi（seladelpar）
获批适应症：原发性胆汁性肝硬化（PBC）
8月15日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布FDA加速批准Livdelzi（seladelpar）与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用。
Livdelzi为一款口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR ）激动剂。PPAR表达在肝脏的多种细胞类型中，对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。该药物曾于2019年2月获FDA授予突破性疗法认定，用以治疗PBC。该疗法原由CymaBay公司所研发，吉利德科学在2024年2月与该公司达成有望达43亿美元的收购协议，进而囊获此款疗法。
这次的加速批准主要基于关键安慰剂对照3期RESPONSE研究的数据。在该研究中，62%接受每日一次口服Livdelzi的受试者在第12个月达到了综合生化应答的主要终点，而此数值在安慰剂组中只有20%。使用Livdelzi治疗后，25%的患者在第12个月时ALP值恢复正常，而安慰剂组中的患者均未出现这种变化。ALP是一种胆汁淤积标志物，可预测肝移植和死亡的风险。
Galderma：Nemluvio（nemolizumab）
获批适应症：成人结节性痒疹
8月14日，Galderma宣布FDA批准其白介素-31（IL-31）受体靶向单抗Nemluvio（nemolizumab），用于治疗成人结节性痒疹（prurigo nodularis）患者。之前的3期试验结果显示，早在第4周就观察到接受Nemluvio治疗的结节性痒疹患者的瘙痒症状迅速减少。根据新闻稿，Nemluvio是首款获得FDA批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体。
Nemluvio是一种”first-in-class”单克隆抗体，它通过与IL-31受体相结合，可以阻断IL-31的信号通路。Nemluvio最初由中外制药株式会社（Chugai Pharmaceutical）开发。此次批准主要是基于3期临床项目OLYMPIA的积极结果。其中OLYMPIA 1和OLYMPIA 2临床3期试验评估了每四周皮下注射一次Nemluvio在超过500名结节性痒疹患者中的疗效和安全性。OLYMPIA 1和2试验皆达到主要终点，并达到了所有其他的关键次要终点。
Ascendis Pharma：Yorvipath（palopegteriparatide）
获批适应症：成人甲状旁腺功能减退症
8月13日，Ascendis Pharma宣布FDA批准Yorvipath（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。根据新闻稿，Yorvipath是首款获FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物。
Yorvipath（曾用名：TransCon PTH）是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药。它旨在每天将甲状旁腺激素恢复至生理水平24小时，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。3期试验结果显示，接受Yorvipath治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。
参考资料：
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