10年前,贵为基因疗法“独角兽”的蓝鸟生物,是投资人眼中的香饽饽,但如今,手握3个天价商业化产品的蓝鸟,却被扔进了“垃圾桶”,市值仅剩1亿美元出头。

撰文| 润屿

蓝鸟生物,市值一度触达300亿美元,股价最高点时为152美元/股,但截至美东时间8月21日收盘,蓝鸟生物报0.7美元/股,市值仅剩1.38亿美元。一家百亿美元市值药企,就在这短短几年时间内,彻底跌落了。

作为基因疗法先驱,蓝鸟的手中握有三款基因疗法:Zynteglo,美国定价280万美元;Skysona,定价300万美元;Lyfgenia,定价310万美元。三个产品自2019年相继获批,一个赛一个昂贵,但全都销售惨淡。

8月14日,蓝鸟生物公布了2024年Q2业绩,两个数字再次让投资者大跌眼镜:去年年底刚获批上市的镰刀型贫血疗法产品Lyfgenia,只有4名患者接受治疗,Skysona从Q1到Q2只增加1名接受治疗的患者。另外,公司Q2营收为1610万美元,管理层认为现金流只足够支撑公司运行至明年Q2。

消息一出,失望已久的投资者再次“用脚投票”,蓝鸟生物当日大跌23%。

天价疗法卖不出去

2024年Q1,接受Lyfgenia疗法的患者仅3人,2024年Q2,接受该疗法治疗的患者仅4人。同期,蓝鸟生物整个产品组合实现共27名患者接受治疗,虽然另两款疗法的商业化情况同样不甚乐观,但比起Lyfgenia要略好些。

然而,Lyfgenia疗法原本的患者人群空间,是要远大于这两款疗法的。

另外,蓝鸟生物对于Lyfgenia这一产品,是有苦难言。Lyfgenia原本是蓝鸟生物行至死穴活下去的一大筹码,被寄予厚望,约在8年前,蓝鸟生物便启动了该疗法的研发工作,但此后,该疗法上市申请遭遇了一系列挫折。尤其在2021年,FDA叫停了Lyfgenia面向18岁以下镰状细胞病患者的临床试验,原因是有患者发展为急性髓性白血病。此后,又由于接受治疗的患者出现了贫血现象,FDA于当年年底再次对Lyfgenia相关的临床研究进行部分搁置。

好不容易在2023年年底上市,但恰在Lyfgenia获批的同一天,全球首款基因编辑疗法Casgevy也获得了FDA批准,且与Lyfgenia是同一适应证,定价相对更低。

从目前接受治疗的患者情况来看,Lyfgenia的开局是极其不顺利的。

而剩下两款疗法的商业化成绩,早已惨淡。2023年,是全球首款上市的-地中海贫血基因疗法Zynteglo商业化第4年,但Zynteglo的年销售额仅1670万美元。该产品在欧洲、美国两地的定价分别为157.5万欧元和280万美元,市场曾经预估其销售额能在2024年达18.7亿美元。现在看起来,理想与现实的差距,着实悬殊。

同在2023年,蓝鸟生物的第二款基因疗法Skysona销售额仅为1240万美元。

今年Q1,蓝鸟生物净收入为1860万美元,今年Q2净收入为1610万美元,环比在下降。截至今年Q1,蓝鸟现金、现金等价物和限制性现金余额约为2.64 亿美元,迫于无奈,蓝鸟生物进行了一笔为期五年、价值1.75亿美元的贷款,管理者称足以支撑蓝鸟运行至2026年第一季度。

尽管临时融资可以缓解短期现金紧张,但实现现金流盈亏平衡的路径并不明朗。果不其然,到了今年Q2,其现金流减少至1.93亿美元,其中包括约4900万美元的限制性现金,根据当前的运营情况,蓝鸟生物预计其现金流仅能支撑公司运营至明年第二季度。

此次财报中,蓝鸟生物公布了两起人事变动,一个是更换新的首席财务官,一个是将一位颇有BD经验的业内资深人士任命为董事会成员。能够看出来,蓝鸟生物在紧急地寻找融资、“自救”方式,但现在,还来得及吗?

蓝鸟坠落

如今,蓝鸟生物笑着比哭着还难看。

他原本代表了基因疗法最受资本市场狂热追捧的那个时代。2013年前后,蓝鸟生物手握的慢病毒载体体外编辑技术相当炙手可热,毫无疑问在当时是投资人眼中的香饽饽。彼时,蓝鸟生物成功登陆纳斯达克,完成了1.16亿美元的IPO。接着在市场利好下,蓝鸟生物先是与BMS就CAR-T细胞疗法达成合作,后又跟再生元就开发和商业化新的细胞疗法达成了合作,颇受大药企青睐。

2018年、2019年,这是蓝鸟生物史上最为“高光”的年份,当时,全球生物科技行业都期待着其基因疗法的诞生。而当蓝鸟生物首款基因疗法带着天价光环获批后,投资者起初还给予了超高的市场期待。

殊不知,那是下坡路的开始。

此后几年,蓝鸟生物的商业化产品组合全都大不及预期,自1992年成立以来每年的净亏损状态,并没有因为有产品商业化而得到明显好转。

惨淡营收伴随的,更是投资者的耐心逐渐告罄。很明显看到,过去3年,蓝鸟生物一路暴跌超99%。

又从2020年起,一连串问题接踵而至,商业化成绩惨淡、关闭欧洲业务、美国监管提交被推迟、经营被诟病、财务报表出现漏洞……更关键的是,曾经为蓝鸟生物造创造光荣与梦想的人,也开始先后离他而去,高管频繁更迭。

基因疗法领域,技术迭代本就最为严苛。但在近年来,蓝鸟生物的慢病毒载体路线屡受质疑,市场目光被同一领域更为前沿的CRISPR技术路线所夺取。

2021年,蓝鸟生物的“余粮”缩短至只能支撑其运行1年多,命运全部押注在FDA的审查批准上,叠加资本寒冬,蓝鸟不得不狂裁员、搬迁总部等方式来挤出现金流。

2024年,蓝鸟没有“死”,但他的“活”却难受至极。如果蓝鸟生物真正“自爆”,那这将是罕见病基因疗法领域最大的“惨案”,无疑,这也将给市场如何理性看待细胞与基因疗法领域,带来沉思。

实际上,天价细胞与基因疗法,愈发不被海外投资者看好。去年底,与蓝鸟生物Lyfgenia同一天获批的Vertex/CRISPR基因编辑疗法Casgevy,同样没能让投资者兴奋,不久前全球首个TCR-T细胞疗法上市,定价72.7万美元/针,背后企业Adaptimmune股价在首个交易日反而跌近10%。

在这一烧钱极快的领域,做出产品了只是第一步,最关键的是如何打通终极的商业化闭环。“天价”不是一个光环,而是一个希望与绝望兼并的挑战。如果在商业化上始终碰壁,那么倒下的蓝鸟生物,绝不会是那唯一的一家企业。

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