10年前，贵为基因疗法“独角兽”的蓝鸟生物，是投资人眼中的香饽饽，但如今，手握3个天价商业化产品的蓝鸟，却被扔进了“垃圾桶”，市值仅剩1亿美元出头。
撰文| 润屿
蓝鸟生物，市值一度触达300亿美元，股价最高点时为152美元/股，但截至美东时间8月21日收盘，蓝鸟生物报0.7美元/股，市值仅剩1.38亿美元。一家百亿美元市值药企，就在这短短几年时间内，彻底跌落了。
作为基因疗法先驱，蓝鸟的手中握有三款基因疗法：Zynteglo，美国定价280万美元；Skysona，定价300万美元；Lyfgenia，定价310万美元。三个产品自2019年相继获批，一个赛一个昂贵，但全都销售惨淡。
8月14日，蓝鸟生物公布了2024年Q2业绩，两个数字再次让投资者大跌眼镜：去年年底刚获批上市的镰刀型贫血疗法产品Lyfgenia，只有4名患者接受治疗，Skysona从Q1到Q2只增加1名接受治疗的患者。另外，公司Q2营收为1610万美元，管理层认为现金流只足够支撑公司运行至明年Q2。
消息一出，失望已久的投资者再次“用脚投票”，蓝鸟生物当日大跌23%。
天价疗法卖不出去
2024年Q1，接受Lyfgenia疗法的患者仅3人，2024年Q2，接受该疗法治疗的患者仅4人。同期，蓝鸟生物整个产品组合实现共27名患者接受治疗，虽然另两款疗法的商业化情况同样不甚乐观，但比起Lyfgenia要略好些。
然而，Lyfgenia疗法原本的患者人群空间，是要远大于这两款疗法的。
另外，蓝鸟生物对于Lyfgenia这一产品，是有苦难言。Lyfgenia原本是蓝鸟生物行至死穴活下去的一大筹码，被寄予厚望，约在8年前，蓝鸟生物便启动了该疗法的研发工作，但此后，该疗法上市申请遭遇了一系列挫折。尤其在2021年，FDA叫停了Lyfgenia面向18岁以下镰状细胞病患者的临床试验，原因是有患者发展为急性髓性白血病。此后，又由于接受治疗的患者出现了贫血现象，FDA于当年年底再次对Lyfgenia相关的临床研究进行部分搁置。
好不容易在2023年年底上市，但恰在Lyfgenia获批的同一天，全球首款基因编辑疗法Casgevy也获得了FDA批准，且与Lyfgenia是同一适应证，定价相对更低。
从目前接受治疗的患者情况来看，Lyfgenia的开局是极其不顺利的。
而剩下两款疗法的商业化成绩，早已惨淡。2023年，是全球首款上市的-地中海贫血基因疗法Zynteglo商业化第4年，但Zynteglo的年销售额仅1670万美元。该产品在欧洲、美国两地的定价分别为157.5万欧元和280万美元，市场曾经预估其销售额能在2024年达18.7亿美元。现在看起来，理想与现实的差距，着实悬殊。
同在2023年，蓝鸟生物的第二款基因疗法Skysona销售额仅为1240万美元。
今年Q1，蓝鸟生物净收入为1860万美元，今年Q2净收入为1610万美元，环比在下降。截至今年Q1，蓝鸟现金、现金等价物和限制性现金余额约为2.64 亿美元，迫于无奈，蓝鸟生物进行了一笔为期五年、价值1.75亿美元的贷款，管理者称足以支撑蓝鸟运行至2026年第一季度。
尽管临时融资可以缓解短期现金紧张，但实现现金流盈亏平衡的路径并不明朗。果不其然，到了今年Q2，其现金流减少至1.93亿美元，其中包括约4900万美元的限制性现金，根据当前的运营情况，蓝鸟生物预计其现金流仅能支撑公司运营至明年第二季度。
此次财报中，蓝鸟生物公布了两起人事变动，一个是更换新的首席财务官，一个是将一位颇有BD经验的业内资深人士任命为董事会成员。能够看出来，蓝鸟生物在紧急地寻找融资、“自救”方式，但现在，还来得及吗？
蓝鸟坠落
如今，蓝鸟生物笑着比哭着还难看。
他原本代表了基因疗法最受资本市场狂热追捧的那个时代。2013年前后，蓝鸟生物手握的慢病毒载体体外编辑技术相当炙手可热，毫无疑问在当时是投资人眼中的香饽饽。彼时，蓝鸟生物成功登陆纳斯达克，完成了1.16亿美元的IPO。接着在市场利好下，蓝鸟生物先是与BMS就CAR-T细胞疗法达成合作，后又跟再生元就开发和商业化新的细胞疗法达成了合作，颇受大药企青睐。
2018年、2019年，这是蓝鸟生物史上最为“高光”的年份，当时，全球生物科技行业都期待着其基因疗法的诞生。而当蓝鸟生物首款基因疗法带着天价光环获批后，投资者起初还给予了超高的市场期待。
殊不知，那是下坡路的开始。
此后几年，蓝鸟生物的商业化产品组合全都大不及预期，自1992年成立以来每年的净亏损状态，并没有因为有产品商业化而得到明显好转。
惨淡营收伴随的，更是投资者的耐心逐渐告罄。很明显看到，过去3年，蓝鸟生物一路暴跌超99%。
又从2020年起，一连串问题接踵而至，商业化成绩惨淡、关闭欧洲业务、美国监管提交被推迟、经营被诟病、财务报表出现漏洞……更关键的是，曾经为蓝鸟生物造创造光荣与梦想的人，也开始先后离他而去，高管频繁更迭。
基因疗法领域，技术迭代本就最为严苛。但在近年来，蓝鸟生物的慢病毒载体路线屡受质疑，市场目光被同一领域更为前沿的CRISPR技术路线所夺取。
2021年，蓝鸟生物的“余粮”缩短至只能支撑其运行1年多，命运全部押注在FDA的审查批准上，叠加资本寒冬，蓝鸟不得不狂裁员、搬迁总部等方式来挤出现金流。
2024年，蓝鸟没有“死”，但他的“活”却难受至极。如果蓝鸟生物真正“自爆”，那这将是罕见病基因疗法领域最大的“惨案”，无疑，这也将给市场如何理性看待细胞与基因疗法领域，带来沉思。
实际上，天价细胞与基因疗法，愈发不被海外投资者看好。去年底，与蓝鸟生物Lyfgenia同一天获批的Vertex/CRISPR基因编辑疗法Casgevy，同样没能让投资者兴奋，不久前全球首个TCR-T细胞疗法上市，定价72.7万美元/针，背后企业Adaptimmune股价在首个交易日反而跌近10%。
在这一烧钱极快的领域，做出产品了只是第一步，最关键的是如何打通终极的商业化闭环。“天价”不是一个光环，而是一个希望与绝望兼并的挑战。如果在商业化上始终碰壁，那么倒下的蓝鸟生物，绝不会是那唯一的一家企业。
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