9月2日晚间，先声药业宣布其合作开发的一款心脑血管治疗新药产品获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）是FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的突破性创新药物。获得这一认定意味着FDA对其治疗潜力的认可，有望加快研发进程。
由于突破性疗法认定强调对现有疗法在临床安全性和疗效方面的突破性，需在临床数据上展现出绝对优势和突破，因此通过申请难度较大。根据即刻药数数据库，近三年来（2022~2024年至今）获得FDA突破性疗法认定的中国公司研发的新药至少有6款（不完全统计，不包括仅引进中国权益的国际新药产品）。本文将根据公开资料，梳理这6款新药的研发进展，看看它们在临床上的突破性，以及有望为哪些疾病患者带来希望。
图片来源：123RF
先声药业、宁丹新药：依达拉奉右莰醇舌下片
作用机制：脑细胞保护剂
适应症：急性缺血性脑卒中（AIS）
2024年9月，先声药业宣布与宁丹新药合作开发的先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片）获FDA突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。依达拉奉右莰醇舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少AIS导致的脑细胞损伤。该药还具有独特的舌下片配方，有望增加卒中治疗方式的灵活性。2023年6月，该产品在中国的上市申请已经获NMPA受理，首个适应症为用于改善AIS所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。
根据先声药业新闻稿，本次突破性疗法认定是基于依达拉奉右莰醇舌下片在前期临床研究中展现的显著疗效指标改善。一项在中国进行的治疗AIS多中心3期临床研究数据显示，相较于安慰剂，该舌下片显著改善AIS患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力，达到预期疗效终点，且安全性良好。2024年2月，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurology）在线发表了该研究的主要结果。
翰森制药、GSK：HS-20093
作用机制：B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC）
适应症：小细胞肺癌
2024年8月，翰森制药和葛兰素史克（GSK）宣布，FDA授予HS-20093 （GSK5764227）突破性疗法认定，用于治疗在含铂化疗期间或之后进展的复发或难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。HS-20093是一款B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），翰森制药此前与GSK订立一项超17亿美元的独家许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾地区），以开发、生产及商业化该产品。
根据翰森制药此前新闻稿介绍，本次FDA突破性疗法的认定得到了翰森制药正在推进的1期ARTEMIS-001首次人体临床试验的数据支持。该试验评估了HS-20093用于局部晚期或转移性实体瘤（包括复发或难治性ES-SCLC）的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。根据研究者按照RECIST 1.1标准评估的结果，客观缓解率（ORR）为30.0%，疾病控制率为86.0%。在小细胞肺癌受试者中，ORR为63.6%。该产品目前已经进入针对复发性小细胞肺癌的国际多中心3期临床研究（ARTEMIS-008）。
迪哲医药：舒沃替尼
作用机制：EGFR-TKI
适应症：非小细胞肺癌
2024年4月，迪哲医药宣布，FDA授予其首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃替尼片突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该产品此前已于2022年获FDA授予突破性疗法认定，用于经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC。
舒沃替尼片是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR-TKI，首个适应症于2023年8月获NMPA批准上市，用于经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC。舒沃替尼片针对该适应症的中国注册临床研究“悟空6”数据在国际期刊《柳叶刀· 呼吸医学》发表。经独立影像评估委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）高达61%，突破现有治疗瓶颈。
而舒沃替尼片单药一线治疗EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的2期临床研究经确认的ORR达78.6%。目前，迪哲医药正在推进“悟空28”3期国际多中心研究，旨在评估舒沃替尼对比含铂双药化疗一线治疗EGFR exon20ins NSCLC的疗效和安全性。
艾力斯医药：伏美替尼
作用机制：第三代EGFR-TKI
适应症：非小细胞肺癌
2023年10月，艾力斯医药宣布其合作伙伴ArriVent Biopharma获得FDA授予伏美替尼突破性疗法认定，用于一线治疗非鳞状NSCLC且伴有EGFR 20号外显子插入突变患者。伏美替尼是第三代EGFR-TKI，已在中国获批两项适应症，包括经治EGFR T790M突变阳性的NSCLC成人患者、一线治疗EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
根据艾力斯医药此前新闻稿，本次突破性疗法认定是基于1b期FAVOUR临床研究的中期分析结果，EGFR 20号外显子插入突变NSCLC初治患者中的确认ORR和中位缓解持续时间（mDoR）分别达到78.6%及15.2个月。目前，伏美替尼针对该一线治疗适应症的关键3期注册临床FUVENT研究正在全球积极入组。
和誉医药：pimicotinib
作用机制：CSF-1R抑制剂
适应症：腱鞘巨细胞瘤
2023年1月，和誉医药宣布pimicotinib（ABSK021）被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。Pimicotinib是和誉医药自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。
根据和誉医药此前新闻稿，此次突破性治疗药物认定是基于pimicotinib在治疗腱鞘巨细胞瘤患者的临床1b期试验中取得的积极研究结果。在该研究中，pimicotinib以68.0%的初步总缓解率（ORR）展现出显著的抗肿瘤疗效，而一年长期随访更新数据显示，在50 mgQD队列中，ORR达到87.5%（28/32，包括3例CR）。
Pimicotinib目前正在处于针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）适应症的全球多中心3期临床研究阶段。其针对腱鞘巨细胞瘤适应症还于2023年12月获得FDA授予的快速通道资格。此外，和誉医药已经与德国默克（Merck KGaA）达成独家许可协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区针对pimicotinib就所有适应症进行商业化的许可。
信达生物/葆元医药：他雷替尼胶囊
作用机制：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）
适应症：非小细胞肺癌
2022年8月，葆元医药（已被Nuvation Bio公司收购）宣布在研ROS1抑制剂他雷替尼获得FDA突破性疗法认定，用于治疗既往未经ROS1-TKI治疗或既往接受过克唑替尼治疗的晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者。根据葆元医药此前新闻稿，FDA本次突破性疗法认定是基于多项1期和2期临床研究，在67名患ROS1融合阳性非小细胞肺癌且既往未经ROS1-TKI治疗的患者中，确认的客观缓解率（cORR）和疾病控制率（DCR）分别92.5%和95.5%；在38名可评估的既往经克唑替尼治疗的患者中，cORR和DCR分别为50%和78.9%。
目前，信达生物与葆元医药共同负责他雷替尼在大中华区的开发和商业化。他雷替尼针对上述两项适应症上市申请均已经被NMPA纳入优先审评。根据信达生物2024半年报告介绍，该产品有望于今年下半年在中国迎来获批上市。
希望这些在研新药后续研发顺利进行，早日为更多的患者带来新的治疗选择。
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来源：医药观澜
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