今日（9月6日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，恒瑞医药SHR-1918注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为纯合子家族性高胆固醇血症。公开资料显示，SHR-1918是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体。研究表明其产品半衰期为29.4至53.5天。该产品目前正在针对纯合子家族性高胆固醇血症患者开展2期临床，产品用药方式为皮下注射，4周给药一次，共注射3次。
截图来源：CDE官网
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见的遗传病。患者低密度脂蛋白受体功能丧失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平严重升高。这些患者在年龄较小时动脉粥样硬化性疾病和心血管事件风险就很高，如果不加干预，他们通常在20岁左右就会出现动脉粥样硬化。
ANGPTL3是降脂疗法开发领域的新兴靶点。它是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。根据恒瑞医药公开资料介绍，SHR-1918通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的LDL-C和甘油三酯（TG）水平。TG和LDL-C是动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展的重要风险因素。
在近日举办的2024欧洲心血管学会（ESC）年会期间，SHR-1918针对健康受试者的的1期临床研究以口头报告形式公布。研究结果显示，SHR-1918在降低血清LDL-C和TG水平方面表现出显著效果，并具有剂量依赖性，300mg及以上剂量水平的LDL-C降低超过30%，持续64天以上，最高达49.1%；TG降低超过50%，持续85天以上，最高达82.8%。SHR-1918在100至1200mg剂量范围内表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件或导致治疗中断的不良事件。
药代动力学结果显示，SHR-1918皮下注射给药后，随着剂量的增加，血清中的药物浓度相应上升，具有缓慢吸收和消除的特性，药物达峰时间（Tmax）在8.0至10.0天内，药物半衰期时间（t1/2）在29.4至53.5天。
根据研究者得出的结论，SHR-1918单次皮下注射在健康受试者中显示出良好的耐受性和药代动力学特性，且在给药后显示出良好的剂量-暴露-效应关系。SHR-1918作为一种潜在的降脂药物，能够有效降低LDL-C和TG水平，支持其在临床实践中的进一步研究和应用。目前，SHR-1918针对高脂血症患者的2期研究正在进行中。
根据中国药物临床试验与信息公示平台官网，研究人员正在开展多项SHR-1918的2期临床，包括多次皮下注射SHR-1918注射液针对血脂控制不佳的高脂血症患者的2期研究；多次皮下注射SHR-1918注射液联合降脂药稳定治疗血脂控制不佳的高脂血症患者的2期研究；SHR-1918在纯合子家族性高胆固醇血症患者中有效性和安全性的单臂、开放2期临床研究等。其中，在针对纯合子家族性高胆固醇血症患者的2期研究中，SHR-1918注射液的用法为皮下注射，4周给药一次，共注射3次。
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来源：医药观澜
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