众所周知，人类基因组中超过98%是非编码的，这些非编码基因一度被认为是“垃圾DNA”，但越来越多的研究表明，这些非编码基因发挥着至关重要的作用。
而对于HAYA Therapeutics来说，这些非编码基因不但不是“垃圾”，反而是富含药物靶点的宝库。这家公司日前宣布与国际制药巨头礼来公司（Eli Lilly）达成合作，礼来公司将向HAYA公司支付一笔未披露数额的预付款，包括股权投资，以及总额高达10亿美元的临床前、临床和商业里程碑相关付款以及产品销售的特许权使用费。双方将基于HAYA公司的RNA指导的基因组调控平台，开发用于治疗肥胖和相关代谢疾病的药物。
此前，HAYA公司一直在使用其药物发现引擎开发靶向长链非编码RNA（lncRNA）的药物，这些lncRNA被认为是纤维化疾病以及其它衰老相关严重健康状况（包括癌症）的驱动因素。而此次与礼来公司的合作，也标志着HAYA公司对其治疗领域的扩展。
作为一家精准疗法开发公司，HAYA公司专注于通过应用其工具和方法来探究lncRNA以设计组织和细胞类型特异性基因药物。HAYA使用新兴的RNA靶向模式，例如经过修饰的反义寡核苷酸（ASO），来靶向并抑制其专有的lncRNA。
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。HAYA的主要开发候选药物HTX-001是靶向lncRNA Wisper的改良ASO。
早在2017年，HAYA公司的创始团队在 Science Translational Medicine 期刊发表论文【1】，该研究表明，Wisper是一种心脏成纤维细胞富集的超级增强子相关lncRNA，可作为治疗性靶点，减少心肌纤维化的病理发展，以应对心肌梗死，并防止受损心脏的不良重构。
此外，HAYA公司还利用其平台发现了多个新靶点，并在临床前动物模型中证实了这些靶点在疾病改善中的作用。
HAYA公司联合创始人兼CEO Samir Ounzain 博士表示，我们相信，调控基因组和一些lncRNA可能对于任何细胞状态的转变都至关重要，我们认为，这证明了我们之前在纤维化研究领域所做的工作是有价值的，外界现在也希望将这些技术应用于其他领域。与礼来公司的合作让我们看到了RNA指导的基因组调控平台的力量，因为我们可以将该平台应用到想要开发的许多疾病领域。
对于礼来公司来说，这次合作标志着他们对治疗代谢紊乱的新方法产生了兴趣，以补充自身在代谢疾病和肥胖领域已取得的成就。这家目前世界上市值最高（8675亿美元）的制药公司于1923年推出了世界上第一个用于治疗糖尿病的商业化胰岛素产品，于1982年推出了世界上首个来自重组DNA的人胰岛素产品。近年来更是推出了GLP-1类药物替尔泊肽，称为2型糖尿病和肥胖症的治疗新选择。
据悉，礼来公司是近几周以来第二家投资lncRNA的知名生物制药公司，不久前，拜耳公司与NextRNA Therapeutics宣布了一项高达5.47亿美元的合作，旨在开发靶向肿瘤lncRNA的小分子疗法。拜耳和NextRNA同意共同推进两个first-in-class的肿瘤学项目：一个lncRNA靶向的小分子项目（目前处于早期临床前开发阶段），而在第二个项目中，拜耳公司将从NextRNA公司确定的lncRNA靶点中选择一个联合开发。
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来源：生物世界
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