研发投入超10亿，国产斑秃新药稳了

近日，恒瑞医药发布公告，该公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，其提交的硫酸艾玛昔替尼片（SHR0302片）药物上市许可申请获国家药监局受理，拟定适应症为成人重度斑秃。

SHR0302片是一种高选择性的 JAK1 抑制剂，对 JAK1 的选择性是对 JAK2 的 16 倍，是国内自主研发的具有一类知识产权的口服小分子创新药物。根据公告显示，在斑秃领域，目前尚未有国内企业自研的JAK1抑制剂获批上市。

研发投入超10亿，另有三项适应症上市许可申请获受理

JAK激酶（Janus Kinase，JAK）是Ⅰ型和Ⅱ型细胞因子受体胞内结构衔接的信号分子家族，属于非受体类的酪氨酸激酶。目前为止，在JAK家族中已经鉴定出四种蛋白：JAK1、JAK2、JAK3和酪氨酸蛋白激酶2（TYK2） 。

JAK/转录激活因子（STAT）介导的基因调控参与多种机体反应，包括造血、免疫调节、炎症、组织修复、细胞凋亡和脂肪生成。因此，JAK 抑制剂作为可选择性抑制JAK激酶的药物，能够调控炎性因子的信号传导通路，从而发挥抗炎和免疫调节的作用，治疗自身免疫性疾病。其中，JAK1在组织中广泛表达，相关应用前景广泛。

SHR0302片作为一种高选择性的 JAK1 抑制剂，可通过抑制 JAK1 信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。2024 年 6 月，恒瑞针对斑秃的SHR0302 片Ⅲ期临床试验（CTR20213405）达到了方案预设的主要研究终点。

该研究是一项在成人斑秃患者中评价 SHR0302 片的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照Ⅲ期研究，由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者，共入组 330 例成人重度斑秃患者。SHR0302 片 8mg 和 4mg 两个剂量组在主要终点上均显著优于安慰剂组，且在成人重度斑秃患者中长期治疗的安全性、有效性良好，与其他 JAK1 抑制剂相比未发现新的安全性信号。

除斑秃适应症外，SHR0302 片另有三项适应症上市许可申请获得国家药监局受理。

2023 年 8 月，恒瑞医药递交了该产品用于非甾体抗炎药治疗疗效欠佳或不耐受的活动性强直性嵴柱炎成人患者的 NDA（CXHS2300071）。2023 年 11 月 4 日，该产品第二个 NDA 获 CDE 受理（CXHS2300097），用于对局部外用治疗或其他系统性治疗应答不充分或不耐受的成人和 12 岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎患者。2023 年 11 月 30 日，该产品第三个 NDA 获 CDE 受理（CXHS2300108），用于成人中重度活动性类风湿关节炎患者。

此外，目前SHR0302片还开展了包括溃疡性结肠炎、银屑病关节炎等多领域的临床研究，绝大多数已进入Ⅲ期临床试验。2018年，恒瑞医药还HR0302许可给美国Arcutis公司，让这一潜力股抑制剂得到更广的应用。

截至目前，SHR0302相关项目累计已投入研发费用约10.0373亿元。

全球斑秃患者约1.47亿，各大药企抢滩百亿蓝海

斑秃是一种自身免疫性疾病，是常见的炎症性非瘢痕性脱发，临床表现为头皮突然发生的边界清晰的圆形斑状脱发，约半数患者反复发作，可迁延数年或数十年。严重者可致整个头皮，甚至全身无毛发生长。本病可发生于任何年龄，中青年多见，无明显性别差异。

据不完全统计，斑秃是全球发病率第二高的脱发症状，全球约有1.47亿患者。其中，中国患者约有400万，并且我国儿童及青少年发病率占斑秃总患者比例高达12.8%。一项中国六省调查显示，中国斑秃患病率为0.27%，近18.1%的斑秃患者在18岁之前确诊。

在美国，轻度/中度斑秃（脱发率低于50%/SALT评分低于50分）占美国80万斑秃患者的一半以上。此外，根据JAMA Dermatology发表的一项研究，在2016—2019年，美国12—17岁的人群斑秃患病率和发病率在增加，并在18—44岁的成年早期达到顶峰。

对于重度斑秃患者，现有的治疗有局部免疫疗法、系统性糖皮质激素治疗和免疫抑制剂治疗。

局部免疫疗法应至少坚持治疗3~6 个月后评价疗效，有效率大约为30%～50%，且不良反应较多，主要为接触性皮炎、淋巴结增大、色素沉着等。系统性糖皮质激素包括口服和肌注，但减量过快或停药后复发率较高，长期应用不良反应多。免疫抑制剂仅部分患者免疫抑制剂治疗有效，但因其不良反应相对较多、费用相对较高及停药后复发率高等，临床不作为一线药物使用。

现有药物仍不能满足重度斑秃患者的需求，仍有部分患者使用现有药物治疗应答不佳或因无法耐受不良反应终止治疗，亟需开发新的有效及安全的治疗药物。根据Market Date Forecast预测，全球脱发市场规模2021年达88.1亿美元，预计2026年将增长至134.4亿美元（约896亿人民币），年均复合增长率达到8.8%。

面对这一百亿级蓝海市场，目前全球范围内已有数款针对斑秃的口服同类靶点药物获批上市，包括辉瑞的利特昔替尼胶囊、礼来的巴瑞替尼片和 Sun Pharmaceutical Industries 的 Deuruxolitinib 片等。根据 EvaluatePharma 数据库资料显示，2023 年利特昔替尼胶囊、巴瑞替尼片全球销售额合计约为9.41亿美元。

在国内，针对重度斑秃，目前尚未有国内企业自研的 JAK1抑制剂获批上市，但已有众多药企布局了相关临床管线。除了恒瑞医药，泽璟制药、科伦药业、启元生物等国内药企也布局了斑秃候选疗法，部分产品已处于临床Ⅱ期、Ⅲ期阶段。随着国内各大药企快速推进相关产品上市，相信这一百亿级的斑秃市场蓝海又将迎来新的变局。

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来源：动脉新医药

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