细胞与基因免疫治疗龙头

全球首个！益诺思助力天泽云泰基因治疗药物中美双报双批 2024-08-06 近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的新药临床试验（IND）默示许可，同意在美国开展治疗原发性帕金森病（以下简称“PD”）的临床研究。 益诺思受天泽云泰委托，遵循NMPA、ICH及FDA指导原则，在符合NMPA及美国FDA标准的GLP实验室环境和操作规范下,采用颅内定位注射技术，为VGN-R09b提供了全套非临床安全性评价研究和药代动力学研究。通过科学、专业、高效、高质量的服务助力其成功实现双报双批。VGN-R09b是全球首个同时在中美获批用于帕金森病临床研究的AAV基因治疗产品，其针对原发性PD的I/II期注册临床试验已在复旦大学附属华山医院顺利启动。VGN-R09b在美获批临床试验，使非罕见病领域的基因治疗药物开发从中国走向世界。VGN-R09b是天泽云泰自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV为载体同时递送双基因，以实现增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护的作用，在有效改善原发性帕金森患者临床症状的同时延缓疾病进展，改善疾病长期预后。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。

全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法！益诺思助力君赛生物GC203TIL细胞注射液获批临床 2024-05-05 近日，据CDE官网显示，上海君赛生物科技有限公司（以下简称“君赛生物”），自主研发的GC203TIL细胞注射液获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，用于治疗经细胞学或组织病理学诊断明确的晚期实体瘤。 遵循NMPA、ICH及FDA指导原则，在符合NMPA标准的GLP实验室环境和操作规范下，益诺思通过科学、专业、高效、高质量的服务，助力君赛生物完成GC203TIL细胞注射液的全套非临床安全性评价研究和药代动力学研究。 GC203细胞注射液是全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法，依托君赛生物自主开发、全球领先的DeepTIL细胞富集扩增与NovaGMP基因修饰技术平台开发而成，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。GC203针对多线治疗失败的妇科肿瘤患者展现优异的安全性及临床疗效。治疗过程中，所有患者无需接受大剂量化疗清淋，无需IL-2联用，普通病房即可完成治疗，且均未发生严重不良反应事件。

益诺思助力天士力心肌内注射人脐带间充质干细胞注射液获批临床 2024-01-24 近日，天士力医药集团股份有限公司（简称：“天士力医药”）宣布收到国家药监局核准签发关于人脐带间充质干细胞注射液(以下简称“B2278注射液”)项目的《药物临床试验批准通知书》，同意开展伴冠状动脉旁路移植术(Coronary artery bypass graft，CABG)指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭的临床试验。 B2278注射液由上海市东方医院（同济大学附属东方医院）研发，2022年8月天士力与东方医院签署《技术转让（合作）合同》，由天士力受让B2278注射液的相关技术及成果，并在全球范围内，优先在中国开展药品注册申报及后续临床试验开发。 益诺思受东方医院委托，遵循NMPA和ICH指导原则，在符合NMPA及美国FDA标准的GLP实验室环境和操作规范下，为B2278注射液提供了全套非临床安全性及药代动力学评价服务。B2278注射液临床拟用途径为心肌内给药，益诺思项目团队充分发挥科研优势，利用丰富的项目经验和动物试验经验，制订了针对该产品特点的非临床评价策略和方案，首次攻克了GLP条件下小型猪心肌内给药的技术难题，出色的完成了非临床评价研究，为顺利获批NMPA临床默示许可提供了技术保障，获得东方医院和天士力极大的认可和好评。 伴随CABG手术的心肌局部注射干细胞有望通过刺激心脏细胞的增殖和分化、抑制心肌细胞损伤及免疫调节等作用，修复心肌细胞使心肌收缩增强从而对心力衰竭发挥治疗作用。