北海康成-B(01228.HK)：用于治疗戈谢病(GD)的CAN103获得优先审评资格

格隆汇9月30日丨北海康成-B(01228.HK)公告，用于治疗戈谢病(GD)的CAN103(维拉苷酶)已获得国家药监局药品审批中心优先审评资格。

CAN103(维拉苷酶)获得优先审评资格是对中国GD患者迫切的医疗需求及公司临床试验结果优势的认可。公司正在全力以赴加速CAN103(维拉苷酶)的审批流程，使其成为首个在中国本土研发和生产的酶替代疗法。

戈谢病(GD)是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上GD包括围产期致死型、I型(慢性非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型GD患者多能活到成年。

GD是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性－葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经醯胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的GD类型(围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。

CAN103(维拉苷酶)是正在开发的用于治疗I型和III型GD患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数GD患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103(维拉苷酶)通过静脉输注特异性地补充GD患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。