10月8日，在浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院），一项针对难治性系统性红斑狼疮的CAR-T细胞治疗传来振奋人心的消息。经过精心治疗，20名患儿全部成功停用激素及所有免疫抑制剂，症状显著改善。
“这也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授说。
药难以下咽，孩子依从性低，这是让很多患儿家长头疼的问题。“之前吃药太苦了，我最希望的就是通过治疗，可以不用再吃药，现在如愿了。希望出院后能够好吃好喝的，不用再忌口。”一个被SLE（系统性红斑狼疮）折磨了四年多的十六岁女孩说。
一个同样被SLE折磨了将近4年的15岁大男孩，在CAR-T细胞回输半个多月后，脸上的皮疹已明显消退，整个人看起来精神、帅气了很多，在谈及最迫切的愿望时，也是“可以不再吃药”“好好吃一顿”。
“难治性系统性红斑狼疮患给患儿带来的不仅有疾病折磨，还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼，他们在治疗后显现对美好生活的向往，说明身体好转、食欲增加。”毛建华教授表示，项目开展的初衷，就是想通过科技的进步，造福这些深受疾病折磨的孩子，让他们可以好好吃饭、重新上学、重启人生，过上与同龄儿童一样的生活。
CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。CAR-T细胞疗法早期主要应用于血液系统肿瘤，近年来开始有其他领域的拓展。正是基于这样的背景，浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，面向全国招募受试者。
值得一提的是，从今年7月开始，毛建华教授研究团队已经面向全国发起ANCA相关性血管炎患者和多药耐药型激素耐性肾病综合征的临床试验，符合条件的患者可以入组。
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