全球首个渐冻症治疗药物在国内获批上市

$金凯生科(SZ301509)$  

全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市！蔡磊回应——

此外，蔡磊的健康状况也备受关注，蔡磊团队工作人员说，自今年上半年以来，蔡磊的身体状况持续下滑，今年5月份，蔡磊曾因一场感冒住进了ICU，“与普通人不一样，对常人来说一场普通的感冒，对他来说就可能导致病情严重恶化”。

蔡磊在办公室服药。图源：新京报

目前，在日常生活中，蔡磊还需要在人搀扶的情况下站立和行走，说话、发声、呼吸、吞咽等日常功能也变得更加困难。“团队担心工作室人多，会发生交叉感染，目前蔡总在家居家办公，我们接触他的时候，也都需要佩戴口罩，尽可能地降低各种风险。”该工作人员称。

尽管面临个人困境，蔡磊及其团队仍在积极推动渐冻症药物研发和治疗进展。今年，他们与多家科研机构、药企、医疗机构等进行合作，共同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络。

“我们也和各方一起，来加速临床前和临床的试验，并且已经合作和推动了100多条渐冻症药物和治疗的管线。目前已经在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院，还有杭州市第一人民医院等医院启动了一些渐冻症新药的临床研究，并且也获得了一些阶段性的进展。”蔡磊团队工作人员还向记者表示，蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近15000名患者，“这已经是世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期的渐冻症科研数据平台，蔡总还呼吁了一个千人志愿遗体和脑嵴髓组织的捐献，也是从0到1地推动了中国渐冻症脑嵴髓病理科研的样本库的搭建。”

同时，蔡磊团队还与华大集团、中科院超算中心合作，进行渐冻症患者规模化开放基因库的建设和分析，建立了大规模的患者血液和脑嵴液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、iPSC分化运动神经元、ALS类器官等科研样本平台。