创新药前途无量

$艾美疫苗(HK|06660)$  uniQure飙升超138% 盘中触发熔断

12月10日，从事基因罕见病领域.治疗的制药公司uniQure开盘飙升，没有涨幅限制一度翻倍。截至收盘其涨幅为109.73%，报15.30美元，最新总市值为7.46亿美元，如果药品成功上市销售，后续可能还会挑战10倍目标。

消息面上，对于uniQure的再生医学先进疗法（RMAT），FDA同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较，以此加速批准路径，从而避免额外的预提交步骤。FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点，并且在脑嵴液(CSF)中测量的神经纤维轻链（NfL）的减少可以作为加速批准申请中治疗效果的支持证据。|

当日，多家机构上调uniQure目标股价30美元。