中国首款国产基因药是信念医药集团自主研发和生产的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，BBM-H901注射液），于2025年4月10日获批上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。相关介绍如下：

作用机制

通过工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，将含优化的人凝血因子IX基因递送到患者肝脏细胞内，利用宿主细胞的基因转录系统持续表达凝血因子IX，稳定地维持血液中凝血因子IX的水平，从而减少出血事件的发生。

临床优势

- 出血率显著降低：研究数据显示，接受波哌达可基注射液治疗后的受试者平均年化出血率（ABR）仅为0.6，能有效减少因出血导致的关节损伤、残疾等严重并发症。

- 凝血因子活性提升：输注后第3天，平均凝血因子IX活性已经迅速升至49.70IU/dL；输注后第52周，平均凝血因子IX活性更是达到55.08IU/dL，从根本上解决患者体内凝血因子缺乏的问题。

- 减少治疗频率：外源性凝血因子IX药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年，患者无需终生频繁静脉注射用药，提高了生活质量。

研发与上市历程

- 2019年，信玖凝的临床研究最初以研究者发起的研究（IIT）形式开展，纳入了10例中重度血友病B成年患者。

- 2021年8月，信玖凝获批在国内开展注册临床研究。

- 2022年8月，该药物被CDE纳入“突破性治疗品种”名单，并获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。

- 2024年，信玖凝获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。

- 2024年7月25日，向NMPA提交上市申请，并获得优先审评资格。

- 2024年12月，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会上正式发布了Ⅲ期临床研究结果。

- 2025年4月10日，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。