8月31日，赛诺菲宣布，FDA已批准该公司创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alpha）上市，用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）成人和儿童患者的非中枢神经系统症状。Xenpozyme是首个也是唯一一款获批专门用于治疗ASMD的药物。此前，Xenpozyme获得了FDA授予的孤儿药称号、快速通道资格、突破性疗法认定和优先审评资格。今年3月和6月，该款酶替代疗法分别获日本厚生劳动省、欧盟批准上市。
ASMD，也称为A型、A/B型和B型尼曼-匹克病，是一种极其罕见的进行性遗传疾病，因酸性鞘脂酶（ASM）活性不足所致，从而造成鞘磷脂在各种组织中积累。Xenpozyme是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶替代疗法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。据估计，在美国被诊断为ASMD的患者不到120人，其中约2/3是儿童。ASMD可出现在婴儿期、儿童期或成人期，表现为脾或肝肿大、呼吸困难、肺部感染和不寻常的瘀伤或出血等。
此次批准基于ASCEND和ASCEND-Peds两项临床试验的阳性数据，ASCEND研究纳入了31例A/B型或B型ASMD成人患者，ASCEND-Peds研究纳入了8例A/B型或B型ASMD 12岁以下儿科患者。受试者每2周接受1次静脉输注Xenpozyme（3mg/kg）或安慰剂治疗，分别持续52周、64周。
ASCEND结果显示，接受Xenpozyme治疗的患者的肺功能得到统计学意义的改善（p=0.0003），第52周时使用一氧化碳预测弥散量（DLco）百分比，治疗组相对改善23.9%，而安慰剂组为3%；脾脏体积显著减少（p<0.0001），治疗组（n=13）较基线减少38.9%，安慰组（n=17）较基线增加0.5%；肝脏体积具有统计学意义的减少（p<0.0001），治疗组（n=12）较基线减少26.5%，安慰组减少1.8%；治疗组（n=13）血小板计数平均提高了18.3%，而安慰剂组为2.7%，两组之间的差异（15.6%）具有统计学意义（p=0.0280）。
ASCEND-Peds结果显示，接受Xenpozyme治疗的儿科患者的肺功能相对改善45.9%；脾脏体积平均减少46.7%；肝脏体积减少38.1%；血小板计数平均提高了37.6%。
来源：参考文献
成人患者最常见的药物不良反应（发生率≥10%）是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼充血。儿科患者最常见的药物不良反应（发生率≥20%）是发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。
Xenpozyme预计将在未来几周内在美国销售，其在美国的标价或批发采购成本为每瓶7142美元。实际的患者自付费用可能会更低，因为标价不反映保险范围、对符合条件的患者的共同支付支持或来自患者支持计划的经济援助。
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