10月4日,miRecule宣布,与赛诺菲达成战略合作和独家许可协议,以加速开发“best-in-class”抗体-RNA偶联物(ARC),用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。此次合作标志着miRecule首次利用其DREAmiR平台进行授权交易。
FSHD是第二大常见的肌肉营养不良症类型,全球有超过100万患者,但目前没有获批的治疗方法。FSHD是由DUX4基因突变引起的,且在95%的FSHD患者中高表达。致病基因突变会导致患者经历终生的肌肉功能恶化和进行性残疾。MC-DX4可以通过敲降肌肉组织中DUX4基因,阻止FSHD发展。
此次合作将结合miRecule的抗DUX4 RNA疗法(通过该公司专有的DREAmiR平台发现)和赛诺菲专有的肌肉靶向纳米抗体技术,并利用miRecule的NAVIgGator偶联技术和配方化学将这两个分子连接成ARC,选择性靶向和抑制肌肉组织中的病变部位。这种突破性的方法将使FSHD患者恢复正常的衰老过程,而不受这种进展性疾病的影响。
根据协议,miRecule将授予赛诺菲FSHD疗法的全球独家许可,赛诺菲将全权负责IND研究以及全球开发和商业化活动。miRecule将获得预付款和近期里程碑付款,总额可能超过3000万美元;额外开发、监管、商业里程碑付款总金额达到近4亿美元。如果获批,miRecule也有资格获得净销售额的分级特许权使用费。
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