大疱性表皮松解症（Hereditary epidermolysis bullosa，EB）是一类先天性基因缺陷所导致的皮肤性遗传病。这一疾病伴随患者终身，且出生始即产生病症，其病症表现为皮肤和黏膜组织极度脆弱，轻微摩擦或创伤引起水疱和撕裂。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，被称之为“蝴蝶宝贝”。 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是其中临床表现严重和并发症较多的一类亚型，是由编码VII型胶原蛋白COL7A1基因致病性突变所致。
迄今，国内外对大疱性表皮松解症均无有效药物或标准化治疗方法。患者伴有严重生理痛苦及并发症发生，一般创口处理主要使用特制敷料以防止外伤及感染，频繁处理产生较为昂贵费用及耐药性，导致患者及家庭承受巨大经济与心理负担，有效药物需求迫切。
递送正常基因是治疗基因缺陷疾病最直接的治疗手段。北京唯源立康生物科技股份有限公司自主开发专利产品WG1025，是通过改构的I型单纯疱疹病毒（HSV-1）基因治疗载体来递送全长COL7A1基因，并在患者角质细胞和成纤维细胞表达完整Ⅶ型胶原蛋白，从而组合成锚定纤维将表皮锚定至真皮，使皮肤结构恢复正常，促进创口愈合而起到治疗作用。
HSV-1是人类最常见且症状温和的易感病毒之一。HSV-1进入宿主细胞后不整合到其细胞基因组中，且不产生诱发基因突变的风险。改构后的HSV-1基因治疗载体在人体细胞中不复制、不产生细胞毒性，安全性高，并对黏膜细胞及皮肤具有天然转染性，可快速高效转染进入皮肤细胞并表达携带基因，且可终身重复使用。可见，HSV-1基因治疗载体是治疗皮肤类疾病的最佳载体。
唯源立康研发的WG1025是一类凝胶剂型外用于创口局部涂抹的基因治疗新药。近期，治疗DEB患者的WG1025临床研究数据表明，WG1025安全性良好，局部给药后创口完全愈合时间为5—10天，中位时间为7.5天；完全愈合用药次数为2—4次，平均用药3次；活检组织免疫组化结果显示，WG1025治疗DEB患者的表皮及真皮层间出现了连续性VII型胶原蛋白表达。截至目前，观察到WG1025治疗DEB患者创口完全愈合后持续一个月以上不溃破（持续观察中）。
DEB患者的创口通常愈合困难，愈合时间达2周以上，并且愈合后容易再次溃破，患者的感染风险以及反复溃破和愈合导致的罹患皮肤癌的风险高。WG1025的使用可以明显促进创口愈合，缩短愈合时间，显著提升皮肤强度，防止皮肤短期再次溃破，能够有效降低患者感染和患癌风险。
美国Krystal Biotech公司开发的同类型基因治疗药物B-VEC已完成Ⅲ期临床试验。WG1025的临床研究中初步体现很好的安全性与有效性，期待后续的深入临床研究能带来更多令人鼓舞的治疗结果，为DEB患者带来福音。
关于唯源立康
北京唯源立康生物科技股份有限公司是一家专注于HSV-1载体平台开发基因治疗药物的生物科技企业，是国家高新技术企业及北京专精特新企业。公司坚持创新驱动，针对影响人民健康的重大疾病以及临床急需有效药物的疾病，利用先进的基因治疗技术开发相应的治疗药物。 依托自主专利的HSV-1载体开发了针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗和针对遗传疾病及慢性疾病的基因治疗两大产品管线。目前两款溶瘤病毒管线产品－VT1093注射液和VT1092注射液正在开展Ⅰ期临床研究并将进入Ⅱ期临床试验。公司历经数年开发的HSV-1非复制基因治疗载体平台是国内唯一成熟的该类技术平台，拥有基因治疗载体构建、药物筛选、药学研究、方法学开发、生产工艺放大等药物开发和规模化生产的技术能力。
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