歌礼first-in-class口服FASN抑制剂治疗痤疮II期研究成功

5月2日，歌礼制药宣布，同类首创、每日一次、口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂ASC40（Denifanstat）治疗痤疮II期临床试验达到主要及关键次要终点。 ASC40是一种口服、选择性小分子FASN抑制剂。ASC40治疗痤疮的机制是：（1）通过抑制人皮脂细胞的脂肪酸从头合成（DNL），直接抑制面部皮脂生成；和（2）通过减少细胞因子分泌和Th17分化来抑制炎症。 该项II期研究是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，旨在评估ASC40治疗中度至重度痤疮患者的安全性和有效性。入组的180名患者被按照1:1:1:1的比例随机分配进入三个活性药物组和一个安慰剂对照组，并接受每日一次口服ASC40（25毫克、50毫克或75毫克）或安慰剂治疗，为期12周，其中179名患者至少服用了一次ASC40或安慰剂。 ASC40在口服12周、每日一次的所有剂量下的安全性和耐受性良好。25毫克、50毫克、75毫克ASC40和安慰剂的试验药物相关不良事件发生率相当。在所有治疗组中，与试验药物相关的最常见的不良事件是眼睛干涩。无与ASC40相关的3级和4级不良事件，且无与ASC40相关的严重不良事件。无死亡病例报告。 根据疗效和安全性评估，口服50毫克，每日一次为III期临床试验的推荐剂量，该III期临床试验预计将于2023年下半年启动。仍在进行评估另外两种剂量是否为III期试验的剂量。 痤疮是全球第八大常见疾病，影响全球超过6.4亿人。与口服药物相比，外用疗法的依从性更低：据估计，约有30%至40%的患者不能遵医嘱完成外用治疗。目前，有效的口服痤疮药物主要是异维A酸，其可能会导致许多严重的不良事件，如肝毒性、听力障碍和抑郁症等。ASC40有望成为同类首创、每日一次、疗效显著、患者依从性高、安全性好的口服痤疮药物。Copyright 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

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