9月29日，FDA官网显示，诺和诺德的RNAi疗法nedosiran获批上市，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
原发性高草酸尿症（PH）是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病，已知的PH有三种亚型(PH1、PH2和PH3)，每种亚型都是由不同基因突变引起。这些基因突变会导致相应酶缺乏，造成草酸盐过量产生。草酸盐是新陈代谢的最终产物，其过量的产生和积累会导致肾结石复发、肾钙质沉着症和慢性肾脏疾病，这些疾病可能发展为需要强化透析的终末期肾脏疾病。患者肾功能受损最终还会导致草酸盐在包括皮肤、骨骼、眼睛和心脏在内的广泛器官中积累。
肝肾联合移植是一种治疗PH1或PH2的方案，不过肝肾移植具有侵入性，且供体有限，患者需要终生服用免疫抑制剂以预防器官免疫排斥反应。基因研究表明，美国大约有8500人受到PH的影响，研究人员估计，超过80%的患者仍未被诊断出来。目前只有一款获批的治疗方法，仅限于治疗PH1患者。
Nedosiran是Dicerna利用专有GalXC™RNAi技术平台开发的RNAi疗法。nedosiran被设计用于抑制乳酸脱氢酶A （LDHA），这种酶可在草酸产生的途径中催化最后一步反应。2021年11月18日，诺和诺德宣布以33亿美元收购Dicerna，获得了该款药物。
2021年11月，Dicerna Pharmaceuticals公布了nedosiran的关键II期PHYOX™2临床试验结果。接受nedosiran治疗的原发性高草酸尿症（PH）患者（包括PH1型和PH2型）的尿草酸盐（Uox）排泄量与基线差值相较于安慰剂组具有统计学意义(p＜0.0001)差异。此外，与安慰剂相比，接受nedosiran治疗的患者在第90天后两次或更多次连续随访时达到并维持正常或接近正常Uox水平的比例显著更高（p=0.0025）。
对基线Uox水平较高(至少一个值≥1.6 mmol)的受试者进行的事后亚组分析显示，接受nedosiran治疗的受试者Uox降低显著增加(p=0.0186)。在PHYOX™2中观察到的这些稳健和持续的Uox水平降低结果主要是由PH1亚组对nedosiran的反应驱动的，根据事后分析，该亚组满足了主要终点和关键次要终点。在PH2的受试者中没有观察到一致的Uox减少。
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