关于Cellectis
Cellectis 在核酸酶和基因编辑领域拥有 23年的专业经验和知识，已积累100 多个专利族，300 项授权专利和 200 项申请专利。Cellectis 因其核心技术 TALEN 在基因编辑领域、尤其在“现货型”CAR-T疗法处于领先地位。TALEN 已成功应用于临床，解决了异体 CAR-T 的主要难题，包括防止移植物抗宿主疾病、减轻排斥反应以及通过整合自杀开关提高安全性。至今与 Allogene、Servier、Iovance、Cytovia 和 Primera 建立了全球战略合作伙伴关系。
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TALEN/TAL核酸酶
TALEN 是Cellectis 集团的注册商标。
TALEN 是指基于一类源自转录激活剂样效应物或 TALEs 的蛋白质。TALEs 是高度特异的 DNA 结合蛋白，具有 33 或 34个氨基酸重复序列。每个重复序列都高度保守，只有位于氨基酸位置 12 和 13 的所谓重复可变二残基（RVDs）例外。RVDs 决定了 TALE 将与之结合的DNA 序列。
TALE 重复序列与相应 DNA 序列之间这种简单的一一对应关系，使得组装重复序列阵列以识别新型 DNA 序列的过程变得简单明了。这些 TALE 可以与 DNA 核酸酶FokI 的催化结构域融合，生成转录激活剂样效应核酸酶 (TALEN)。由此产生的 TALEN 构建物兼具高特异性和高活性，能有效地产生工程序列特异性核酸酶，只在预选位点结合和切割 DNA 序列。
TALEN 产品是通过将核酸酶的 DNA 切割结构域与 TALE 结构域融合而设计的，TALE 结构域可以定制，以专门识别独特的 DNA 序列。这些融合蛋白可作为基因编辑应用的 "DNA 剪刀"，使我们能够在活细胞中进行有针对性的基因组改造，如序列插入、删除、修复和替换。
TALEN 的主要优势在于其基于简单、易预测代码的目标识别系统。TAL 核酸酶非常精确，对目标具有特异性和有效性，这部分归功于其 30 多个碱基对结合位点的长度。它们在基因组工程中有许多应用，其特异性使它们成为世界上最好的治疗应用技术。Cellectis 使用 TALEN 进行治疗应用。
TALEN 是最精确（TALEN 基因组靶向可以在整个基因组中任意选择的单个核苷酸的 6 个碱基对范围内进行）、特异（识别位点长达 30 多个碱基对）和高效（例如，TCR- 在常规 T 细胞中的敲除有效率超过 85%）的基因编辑工具。此外，TALEN 的载体化过程简单易行。
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Cellectis研发管线
1、ALLO-501A：已授权Servier独家权益，属于Servier 和 Allogene的联合临床开发计划。正在开展针对大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的ALPHA2 临床研究。
2、ALLO-715和 ALLO-605 ：采用了 Cellectis 首创并拥有的 TALEN 基因编辑技术。Allogene 拥有 Cellectis 针对 BCMA 靶点的异体产品技术的独家许可，且拥有该候选研究项目的全球开发权和商业权。
3、ALLo-316：针对CD70 靶点，采用 Cellectis 首创并拥有的 TALEN 基因编辑技术，Allogene 拥有 Cellectis 针对 CD70 靶点的异体产品技术的独家许可，以及拥有该候选研究项目的全球开发和商业权利。
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Cellectis 通用型CAR-T的生产
Cellectis的生产工艺使用通用嵌合抗原受体 T 细胞（UCAR T 细胞）生产候选产品，靶向癌细胞。UCART 候选产品是由经过全面测试的异体健康供体 T 细胞制成的，可以在保持高质量 T 细胞的同时实现可扩展性，利用经过验证的 TALEN 基因编辑技术和工艺开发能力，此外，还采用专有的 PulseAgile 电穿孔技术，能以高效、精确的方式灭活目标基因，避免在加工过程中伤害 T 细胞，保障进行 UCART 候选产品的高质量、规模化生产。
目前公司已建立的GMP 生产设施使Cellectis能够独立控制基因和细胞疗法的工艺、开发和生产。其内部生产宣称可确保药品及时供应，使患者无需等待。
1）创新、临床开发
美国纽约州
25,000平方英尺的设施
基因编辑平台 - TALEN 、I/O 发现平台 、基因治疗发现平台以及临床开发
2）生产运营的起始原料
法国巴黎
55,000平方英尺的设施
生产起始材料（细胞库、质粒以及 mRNA 和载体） 、工艺和分析开发、质量控制实验室、仓库低温储存室
3）临床和商业 UCART 生产运营
美国北卡罗莱纳州罗利市
占地面积约 82,000 平方英尺
UCART 生产车间、灌装车间、QC 实验室、仓库、温控 GMP 储藏室，包括供入供体细胞和 UCART 药物产品使用的低温储存容器
阿斯利康在CGT的投资
今年，阿斯利康专注于加速其细胞和基因疗法的投资，已达成多项交易：
· 2023年7月，阿斯利康子公司Alexion从辉瑞收购了一组预临床基因疗法和技术组合，交易价值高达10亿美元。这次收购引入了多个创新AAV包膜蛋白，其中一些项目预计将在接两到三年内进入临床阶段。
· 2023年6月，阿斯利康投入高达20亿美元潜在资金以获取Quell Therapeutics的细胞疗法，旨在治疗1型糖尿病和炎症性肠病。
· 2023年3月，阿斯利康签署了一项非独家许可协议，获得Revvity专有基因编辑技术，用于开发针对癌症和免疫介导疾病的细胞疗法。这项未公开金额的交易侧重于Revvity的Pin-point基因编辑平台，该平台使用修改后的Cas酶进行精确和高效的编辑，同时限制了对细胞生存或其他功能的无意效应。
参考资料：
佰傲谷BioValley、公司官网
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