2024年-2029年我国基因治疗产业
市场发展研究分析报告
【一】基因治疗行业概述
基因支持着生命的基本构造和性能。其有两个重要的属性，一个是基因的物质性，另一个重要属性是信息性，信息的属性离不开传递，而一旦传递中途发生变故，误差的基因会导致生物体不能适应环境或者导致自身的毁坏。
基因治疗（gene therapy）实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。
【二】基因治疗行业市场研究报告编制公司
苏州一代书生工程咨询有限公司
【三】基因治疗行业分类
基因治疗产品目前的治疗领域包括肿瘤、遗传疾病、传染病等。
FDA将基因治疗产品按照技术方式分为五类。
（1）Plasmid DNA质粒DNA：基因工程化的、能够将治疗性基因导入人类细胞的环形DNA分子。
（2）Viral vectors病毒载体：病毒有将基因材料导入细胞的天然能力，因此一些基因治疗产品由病毒而来。一旦病毒经过改造去除其引发传染性疾病的能力，这些改造后的病毒就可以被用作载体vectors（vehicles）来将治疗性基因导入人体细胞。
（3）Bacterial vectors细菌载体：细菌也可以通过改造去除其引发传染性疾病的能力而被作用载体来将治疗基因导入人体组织。
（4）Human gene editing technology人体基因编辑技术：基因编辑的目标是破坏有害基因或者修复变异基因disrupt harmful genes or to repair mutated genes。
（5）Patient-derived cellular gene therapy products细胞基因治疗产品：从患者提取细胞后，经过基因改造（通常使用病毒载体）后返输回患者体内。
另外，按照体内和体外可以将基因治疗产品分为两类。ex vivo体外基因治疗，细胞在体外经过改造后输回患者体内，慢病毒等属于体外基因治疗；in vivo体内基因治疗，细胞的基因改造发生在体内，AAV和脂质体纳米颗粒属于体内基因治疗。
【四】基因治疗产业链分析
基因治疗产业链可分为上游，中游和下游。上游是病毒载体的生产厂商；中游是基因治疗的制药企业；下游则是各类罕见病/遗传病患者。
【五】基因治疗行业市场趋势
中国庞大的潜在患者基数对基因治疗需求持续增加，同时大量生物技术公司的涌现、资本市场投融资热潮等因素推动，未来中国基因治疗市场会呈现以下几点发展趋势：
（1）治疗领域扩增
目前，基因治疗主要针对罕见病与肿瘤治疗。此后，基因治疗也将逐渐向其他疾病扩展适应症。例如，2020年2月，基因治疗公司Genprex宣布与匹兹堡大学达成一项糖尿病基因治疗技术的独家许可协议，将对胰腺细胞进行重新编程，以恢复其补充胰岛素的功能，从而治疗1型和2型糖尿病。目前糖尿病尚无根治的治疗手段，主要干预方式依然是注射胰岛素以控制血糖水平。如果这一细胞和基因治疗产品能够研发成功，将对糖尿病的治疗及慢性病领域产生重大影响。随着基因治疗研究的深入，未来的疗法将不再局限于处理人类基因组中的单个基因缺陷，构建合适的载体获得多个外源基因的高效转移与表达将对存在多个基因缺陷的疾病有重大意义。
（2）载体的多样化
目前，应用最为广泛的载体当属腺相关病毒载体、慢病毒载体等。近年来，溶瘤病毒作为免疫疗法的新生力量，引起广泛关注，其相关研究也取得巨大进展，疱疹病毒、痘病毒、腺病毒成为目前研究较多的溶瘤病毒毒株。随着基因治疗研发的深入，病毒载体将更为多样化，不断提高导入效率以及安全稳定性。此外，非病毒载体例如裸露DNA、脂质体、纳米载体等因具有成本低、制备简单、便于大规模生产、安全性高、外源基因长度不受限制等优点也将成为重要研发领域。
（3）CDMO快速发展
CDMO企业多样化的服务内容和积累的基因治疗基础研究与开发改造经验可以为基因治疗企业提供包括细胞与载体选择与优化服务、细胞系与载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务以及后期商业化生产服务，节省研发成本和时间，提高成功率。相关研发生产平台齐全，可提供多样化的选择，并减少药企试错成本；专业的QA/QC人员和全过程的严格监管，可确保满足载体生产符合国家GMP质量标准。此外，一些CGT CDMO公司还可提供一站式新药临床试验申请（IND）和新药上市申请（NDA）等法规相关服务，进一步帮助药企加快研发进度。因此，基因治疗产业发展将带动CDMO的市场规模不断扩张。
（4）支付模式多元化
基因治疗对于罕见病和恶性肿瘤的治疗效果以及近年来医保对于基因治疗支付的积极探索，促进基因治疗商业化进展。以治疗SMA的Zolgensma为例，尽管其价格高昂，但在2019年获批后成为SMA的重磅疗法，美国商业保险机构Cigna对其全额药价覆盖，2020年销售额达到9亿美元。面临高昂价格的争议，CGT企业积极与各国政府及医保体系进行基于价值的多元化支付模式探索。这些支付模式的探索为CGT商业化逐步铺平道路，预计未来对于基因治疗多元化的创新支付模式将惠及更多患者。
（5）研发成本降低
现已有CGT产品例如CAR-T细胞治疗已经取得临床成功，未来有着巨大的市场潜力，将持续成为热点研发方向。研发人员在进一步优化技术与临床疗效的同时，也在降低研发及治疗的成本。未来病毒载体优化及生产、CAR-T细胞等技术的逐渐成熟将带来成本的下降，基因治疗将扩展应用到更多患者治疗中。
《2024年-2029年我国基因治疗产业市场发展研究分析报告》编制公司：苏州一代书生工程咨询有限公司。
【六】基因治疗行业分析报告展示
以下非全部报告内容，仅为报告的部分截图展示。
国内做得比较好的行业可行性研究分析报告编制机构为苏州一代书生工程咨询有限公司。
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