攻坚罕见病 | 赛莱拉干细胞在人脐带间充质干细胞治疗视神经嵴髓炎罕见病新药研发相关临床前药效机制领域取得新突破
赛莱拉 2024-01-24 15:12 发表于广东
赛莱拉干细胞继自主研发的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）治疗膝骨关节炎国家1类新药，在北京协和医院和中山大学孙逸仙纪念医院开展临床试验之后，2024年再度发力，针对视神经嵴髓炎罕见病的干细胞新药研发临床前药效机制研究取得新突破。
视神经嵴髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorders，NMOSD)是一种免疫介导、以视神经和嵴髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，临床上呈进行性或缓解-复发病程，容易导致瘫痪和失明。2018年被我国纳入首批罕见病目录。NMOSD患者复发率及致残率高，给个人、家庭及社会带来沉重负担。目前，NMOSD的临床治疗手段包括激素、血浆置换、免疫抑制剂及单克隆抗体等，这些治疗手段存在一定的局限性，例如缺乏充分的循证依据、药物副作用大、仅改善急性期临床症状及易复发等，且对于改善相关运动功能障碍效果相对较差。因此，迫切需要开发针对NMOSD的新型治疗策略。
赛莱拉干细胞以此为契机，致力于为患者提供更有效、更安全的治疗选择。干细胞为重大难治性疾病治疗提供了一种全新的治疗策略，表现出独特优势。人脐带间充质干细胞来源丰富、获取方便、增殖能力强并具有良好抗炎、组织修复及免疫调节功能，是干细胞新药研发的良好种子细胞，已在多种重大难治性疾病中显示出独特疗效和良好安全性。
近日，赛莱拉干细胞科研团队与中山大学附属第三医院脑病中心邱伟教授/汤常永副研究员团队联合在国际知名期刊npj Regenerative Medicine（中科院一区，Nature系列子刊）发表了题为“hUC-MSCs-derived MFGE8 ameliorates locomotor dysfunction via inhibition of ITGB3/ NF-B signaling in an NMO mouse model”（人脐带间充质干细胞来源MFGE8通过抑制ITGB3/NF-B信号通路改善NMO模型小鼠的运动功能障碍）的研究论文
（npj Regenerative Medicine (2024) 9:4 ;https://doi.org/10.1038/s41536-024-00349-z）
该研究首先成功构建了NMOSD细胞模型和动物模型，并证实了水通道蛋白4-IgG（AQP4-IgG）能够激活星形胶质细胞内NF-B活化入核，进而释放大量炎症因子，导致嵴髓运动神经元的损伤；使用赛莱拉干细胞自主研发的hUC-MSCs通过尾静脉注射干预治疗后，NMOSD小鼠模型的运动功能障碍得到明显改善，嵴髓运动神经元损失减少；进一步深入研究发现，hUC-MSCs通过其分泌的乳脂球表皮生长因子8（milk fat globule EGF factor 8，MFGE8），作用于ITGB3/NF-B信号通路，有效抑制星形胶质细胞的异常激活，减少炎症因子释放，保护嵴髓运动神经元，最终改善了NMOSD小鼠模型相关运动功能障碍，从而发挥对NMOSD的治疗效果。
该研究首次证实了来源于hUC-MSCs的MFGE8为改善NMOSD小鼠模型相关运动功能障碍的关键因子，不仅深入阐明了NMOSD相关运动功能障碍的新机制，也为NMOSD的治疗提供了基于干细胞的治疗策略。该临床前药效机制研究成果为干细胞治疗NMOSD新药研发提供了重要的理论依据。
赛莱拉干细胞李学家博士，中山大学附属第三医院徐辉明博士生、姜维博士为该论文的共同第一作者，赛莱拉干细胞董事长陈海佳研究员，中山大学附属第三医院邱伟教授、汤常永副研究员为该论文共同通讯作者。该研究得到了中国科学院院士、赛莱拉干细胞首席科学家苏国辉院士的悉心指导。同时，该研究得到了广东省重点领域研发计划重点项目、广州市重大科技项目、广州市科技人才专项、黄埔区创业领军人才等政府科技项目的大力支持。
在赛莱拉干细胞董事长陈海佳博士的领导下，根据《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》要求，赛莱拉科研团队构建了干细胞制备与转化应用技术体系和产业化平台，已获得干细胞相关授权专利300多项，位列干细胞技术领域全国企业首位；干细胞制备技术专利申请、采集冻存技术专利申请总量位居全球前列，其中有5项获得国家发明专利奖。自主研发的治疗用“脐带间充质干细胞”、“骨髓间充质干细胞”等细胞制品已经中国食品药品检定研究院复检合格，已应用于临床研究及新药研发。我们坚信，干细胞治疗视神经嵴髓炎罕见病新药临床前药效机制领域取得的最新成果，亦将为其他重大难治性疾病的干细胞新药研发提供有益的借鉴。
作为一家以“科学和爱，守护生命”为使命的企业，赛莱拉干细胞以科技创新，始终坚持干细胞造福人类这一伟大的事业。赛莱拉干细胞基于广东省第一个获得国家药监局药品审评中心临床试验默示许可的国家1类新药——“人脐带间充质干细胞注射液”良好的临床前有效性与临床安全性研究基础和成果，将充分发挥广东省（赛莱拉）区域细胞制备中心的制备优势，基于自主研发的hUC-MSCs在免疫调节、减轻炎症反应、神经营养及组织修复等方面临床前功效研究前期基础，将继续深入开展干细胞治疗视神经嵴髓炎罕见病的新药临床试验申请，致力于开发安全、有效且质量可控的治疗视神经嵴髓炎的干细胞新药，为深受视神经嵴髓炎罕见病危害的中青年女性患者带来新的治疗希望。
展望未来，依托掌握的干细胞技术，赛莱拉干细胞将努力为我国重大难治性疾病治疗作出更大贡献，造福人民生命健康，为健康中国建设添砖加瓦。
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