CAR-T的局，如何破？

2024年，对中国的CGT（细胞与基因疗法）行业来讲，是关键的一年。

供给侧，得益于愈来愈规范和成熟的监管，全球一共10款上市的CAR-T产品，有六款在中国，在CGT领域，中国绝对算得上第一梯队。

然而当大部分肿瘤产品还在纠结一两个月的OS数据时，CAR-T产品已经用真实世界里“肿瘤治愈”的案例来展现出新型治疗技术的革命性。虽然目前仍局限在某一两个具体的适应证领域里，但总归是在“攻克癌症”的道路上迈出了一大步。

革命性的疗效背后是其颠覆传统的开发技术和制备工艺。这使得行业里经常会去尝试探讨的一个话题——“CAR-T降价进医保”，几乎成为一个伪命题。

在面向成规模的高值医疗服务产品的支付上，中国的整个健康行业还没有什么经验。问题既然摆在了眼前，等待不是办法，总归有人要迈出第一步。

作为国内第一款CAR-T产品的公司，复星凯特在两年的商业运营基础上，也第一次用“按疗效付费”的方式，尝试去撕开这类“高价值创新疗法”支付的口子。

医药产品包含着天量的研发、注册投入，更何况是CAR-T这类定制化的产品，“按疗效付费”喊出来只是一句口号，但是执行起来不亚于一段长征。

从公司角度看，这个动作背后是想通过一些不一样的保障方式，来提高大B细胞淋巴瘤患者的CAR-T产品使用渗透率，因为时间一拖，就很容易错过治疗窗口期。复星凯特想去找一些公司和患者双赢的余地。

从行业角度来看，在目前CAR-T入局者开始增多的情况下，复星凯特可以通过自身积累的一些经验优势，去做一些能提高自己市占率的事情。

更长远的，复星凯特这次针对CAR-T产品创新支付模式的尝试，一定程度上也为整个中国高值创新产品的支付模式，探索出一条新的出路。

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创新支付的他山之石

在中国暂时找不到支付出口的CAR-T，在其它国家正在尝试一些创新模式，这也是为什么如今国际上的CAR-T交易依然热度不减。

在CAR-T协商进入美国医保的过程中，有企业主动向CMS（美国医疗保险和医疗补助服务中心）提出建立“基于结果（outcomes-based）”的定价模式。也就是说，只有当患者在接受治疗的一个月内有疗效反应，公司才可能获得获得CMS的医保报销。

这一做法很快获得欧洲其它国家效法，并在2019年左右得到广泛普及。

在法国，CAR-T被视为有特别疗效的新药而纳入报销范畴，在药品总销售额达到一定金额后，药厂的自由定价如若超过支付总额限定，则需要向支付方返利，这平衡了企业利益和公共利益，保障了药企用以进行后续研发的商业化盈利。简单来说，就是“让药企能通过CAR-T赚到钱，但不会形成暴利”。

德国的模式与法国有些许不同：法国返利的基准来自于支付总额，而德国则基于疗效。德国保险公司与CAR-T企业制定了“生存时间决定价格”的协议，同意患者在经过治疗后如果死亡，药企将退还部分药费。

在意大利和西班牙，CAR-T支付的创新性体现在分期付款上。在意大利，CAR-T产品作为新药被自动囊括进区域医保处方，受意大利国家创新基金资助。根据生存时间的三个里程点，药企将受到三次分期付款。

而在西班牙，分期付款的评效标准不同。在意大利是看生存时间，而在西班牙是基于对治疗的完全响应和能够维持的疗效时间。

如果要借鉴这些国家的创新经验，还要考虑中国市场的特殊之处。

其一是国外的CAR-T创新支付模式中，支付方类型众多，数据采集系统发达，因此更加灵活。

比如在英国，尽管起初国家卫生和临床技术优化研究所（NICE）对CAR-T的常规使用依然抱有疑虑，但肿瘤药品基金（CDF）对其持拥抱姿态，为患者治疗提供资助——患者治疗产生的真实世界数据，又会成为药企提交的疗效证据，进一步推动NICE和NHS等公共卫生系统对CAR-T的接纳。像CDF这样的第三方机构在一定程度上承担了CAR-T市场教育、数据收集、政策推动等功能。

通过数据积累显示接受阿基仑赛治疗的患者总体生存率有明显改善，且具有良好的成本效益。2023年2月28日NICE决定批准NHS常规性使用Yescarta治疗弥漫大细胞淋巴瘤。

相对而言，中国CAR-T企业能够合作的第三方机构则非常有限。这就需要药企包揽上述职能，和患者进行直接接触，在临床需求中自行发掘患者的处方动力。

如今，随着产品安全性提升，其它治疗方式的疗效也上了一个台阶，CAR-T的优势差异就不该只停留在生存时间的标准上。大部分患者接受CAR-T治疗，是因为怀着完全治愈的愿望——在察觉到这一临床需求的转变后，药企的付费创新也应该与时俱进。

另外，由于国外支付模式调整基于公共部门大数据，比如在西班牙使用卫生数据系统来降低新疗法的相关不确定性。而在中国，由于CAR-T药企尚未和医保信息部门达成合作，必须由公司自行探索细则，找到那一个让企业盈利、同时让患者满意的卫生经济学临界点。

在考虑到中国CAR-T支付的种种难点后，复星凯特推出了针对中国市场的按疗效价值支付计划（Pay for Performance，PfP），以提升患者用药信心和简洁明晰的保障流程作为亮点。

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按疗效付费的底气

复星凯特联合国药控股旗下的患者服务平台宸汐健康推出CAR-T药品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）按疗效价值支付计划（PfP），符合项目条件的患者免费入组成为项目会员后，可通过完成单采激活权益开启疗效报销保障权益。

在用药后三个月内，患者可以凭借90天10天的两份PET-CT报告等材料申请报销疗效保障权益理赔。如果治疗效果未达到完全缓解（CR），患者将最高获得一半的费用返还。按照此前奕凯达一针120万元的定价，这意味着患者完全缓解以外的情况下可以最高获得60万元的返还。

实际的理赔流程也比较简单。

在经过医学评估获得项目资格后，患者只需要上传激活材料和申请材料，就自动进入平台的审批程序，在确认符合标准后最高获得60万元返还。

而之所以复星凯特能够在CAR-T产业极限控本的当下，依然做出这样对企业盈利而言极其大胆的决定，这其中必须存在两个前提。

首先，就是企业对产品本身的疗效有一定的信心。

奕凯达作为一种CAR-T产品，拥有最多和最大样本量真实世界研究数据和最长随访时间。北京协和医院血液科张薇教授表示，恶性肿瘤性疾病的治疗一直是困扰医疗领域的巨大难题，尤其晚期或复发难治的患者人群，治疗难，预后差，生存期短，能达到治愈的寥寥无几。以弥漫大B细胞淋巴瘤为例，在一线约有60%的患者可以治愈，而一旦进入复发难治，几乎所有患者将面临反复复发、最终死亡的局面。

“CAR-T疗法的出现，为这类患者重新提供了难得的治愈机会。达到完全缓解（CR）将有助于患者实现长期生存，从而达到治愈的目标。”张薇教授说道：“ZUMA-1是迄今为止随访时间最长的针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T研究，其数据显示，接受Axi-cel 治疗后3个月达到CR的患者中，64.1%的患者可以获得5年持续CR，这也意味着这些患者有机会达到临床治愈。”

而按疗效付费的第二项前提，就是存在一套国际通行的CR标准。这不仅意味着可以避免由于主观判断引发理赔争议，同样也降低了让医生做出临床判断的培训成本。

对于淋巴瘤而言，有较新的2014版Lugano评效标准作为参考，这也是目前国际公认的淋巴瘤疗效评价标准。它明确和规范了疗效缓解数据的标准和指南，便于患者间诊断结果间的比较。

最后，从行业角度来说，当下CAR-T行业到了一个商业化的窗口期：技术端积累的隐形财富，需要在需求端找到归宿。

张薇教授表示，按疗效支付的方式，也体现了企业方对广大中国大B细胞淋巴瘤患者的关爱，最大程度地提高奕凯达的可及性，为更多、更广泛的患者带来治愈的曙光。同时，按疗效支付方式也可能为CAR-T将来进入不同品类的医保提供了另外一种全新的思路。

中国CAR-T临床研究的数量居全球第一，超越了整个北美地区并远远超过欧洲。据 Clinical Trials 官网显示，截至2023年2月7日，全球 CAR-T 治疗临床试验登记项目数量超800 项，其中中国占了478项。如果需求端不开放，那未来诸多研发成果只会在过度拥挤中走向死亡。

从更深的层面来说，技术端和需求端的脱节，也会让具有良好价值导向的高值产品无法落地，这不仅仅是CAR-T这一个领域的问题。医药行业的反摩尔定律已经在我们的时代初见端倪。目前，这个问题只是由CAR-T先碰到了，也应该由CAR-T企业先趟水过河——但行业该如何进行下一步的支付改革，是社会各方都应该深思的问题。

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患者和企业的互惠共赢

对于患者来说，复星凯特的PfP计划可以理解为“买疗效”。即使最终没有达到完全缓解，也能得到较好的疗效收益。因此，对于患者而言：即使CR无法实现，花60万买一个目前所有血液瘤治疗方案中毫无争议最有效的疗法，也是可以接受的。

PfP计划对企业而言，也不仅仅意味着对产品疗效高价值的保障，而是可以解决产业发展的长期难点：一直以来，CAR-T患者市场无法拓展，导致临床招募的成本居高不下，进一步锁死高悬的药价，形成了死循环。

从另一个角度来说，缺少病人后，研究者们没有丰富的资料来探索CAR-T治疗中至关重要的副反应发生机制，也无法对安全性事件进行有效控制和预防，提高了患者用药风险，降低了处方意愿，于是形成了另一个层次的死循环。

在这个意义上，先打破患者由经济负担造成的处方犹豫，让市场对CAR-T产品建立更多的认知和信心，是复星凯特PfP计划的用意所在。患者多了，临床成本才能降低，药价才有下调空间，研究数据才能反哺产品改良，由此达成用药、研发、临床、商业的多方共赢。

从目前来看，像PfP这样的支付计划是唯一的破局之法，几乎不存在其它替代方案。

首先，成本下降无法通过生产端达成目标：CAR-T的个性化生产依然是行业主流，而更适合规模生产的通用型CAR-T产品在疗效机制上并没有取得突破性数据，疗效甚至还不如已经完全商业化的双抗产品。其次，血液瘤病种相对实体瘤而言较少，CAR-T产业如若想通过扩大适应症等方式做大患者盘子，也将很快触碰市场天花板。

因此，这一场药企与患者之间的“谈判”迟早会到来，只是或早或晚的问题。

对企业而言，必须用疗效说服更多的患者和医生，通过承担盈利风险的“让步”，来解决自身困境；对于患者而言，需要考虑治疗投入和效果之间的平衡，主动了解药品数据和支付方案等信息，并及时向药企反馈需求；对于医院和医生来说，需要给予药企更多证明自己的机会，才能形成更真实的比较证据，增强处方判断的正确性。

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授曾评价奕凯达的PfP计划“是综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度考量”的创新支付模式。

对于建立行业标准，推动医疗行业向价值导向的转变而言，复星凯特可以说是开了一个头。

尽管这个头能不能迎来满意的结局还需要时间验证，但作为第一个吃螃蟹的人，这份勇气实在可嘉。

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BY：深蓝观

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