2023年，在全球经济持续低迷，裁员、缩减管线事件频发之际，礼来和诺和诺德凭借GLP-1产品，成为当之无愧的“黑马”。
而有一位制药企业，既没有GLP-1傍身，也没有ADC管线加持，却冲出寒冬凌冽之地，成功与礼来和诺和诺德一齐单飞。不仅成功跃入千亿市值俱乐部，超越BMS、吉利德、GSK，同时还创造制药史上多个里程碑事件。
这便是今天的主角——福泰制药。
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单品称“王”
最好的竞争方式是什么？那便是没有竞争。
而想要达到没有竞争，无非就是差异化及罕见病药物开发两个方面。在多数药企向着常见病的药物差异化进展过程中，福泰制药早早地就在囊性纤维化领域开花结果了。
囊性纤维化（CF）是一种CFTR蛋白因基因突变而导致功能缺陷或丢失的遗传性疾病。CFTR蛋白在细胞膜上负责运输氯离子，异常的CFTR蛋白会影响氯离子运输，导致黏液浓稠黏稠且不易排除，影响肺部和其他器官的功能。
囊性纤维化病严重限制患者寿命，大致在30岁上下死亡。囊性纤维化在北美、北欧、澳大利亚的发病率较高，全球约有88,000名患者，美国患者大约为35,000人，在过去该病治疗主要以控制症状为主，几乎是一种绝症。
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市场格局和福泰的独占策略
囊性纤维化（CF）的治疗主要包括七类：
a.针对CFTR蛋白的修复或调节；
b.采用高渗盐水和甘露醇等清除黏液和纤毛；
c.使用抗假单胞菌的抗生素；
d.应用口服阿奇霉素等抗炎药物；
e.针对胰腺功能不全提供的胰腺酶或维生素补充剂；
f.针对便秘或远端肠梗阻综合征的治疗，如聚乙二醇来软化大便；
g.针对其他CF相关并发症的不同疗法。
在这些治疗选项中，只有福泰制药推出的产品直接针对CFTR蛋白进行治疗，而其他产品则更多是缓解症状。因此，福泰制药的这些针对CFTR蛋白的药物，在市场上具有明显的竞争优势。
就连开发出药王修美乐的艾伯维想在该领域分一杯羹都失败了。可见囊性纤维化药物研发之难。
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从“倒霉蛋”到“高富帅”
创始人乔舒亚·博格（Joshua Boger），博士毕业于哈佛大学化学系，随后就职于世界知名药企默沙东，成为一颗闪亮的新星。
35岁时就做到基础化学部门高级主管，拥有17项专利，被认为是执掌默沙东每年10亿美元研究经费的有力人选——这可是世界上最有权势的生物药学职位之一，无数人趋之若鹜。
1989年，任职于默沙东资深药物研发主管的化学博士乔舒亚·博格辞职并创立福泰制药，与默沙东的关系从前雇主变为竞争对手。
在福泰成立的前二十年时间中，并不能说毫无收获，只能算是屡战屡败。从免疫抑制剂，到艾滋病药物，再到丙肝药物，福泰制药切换了一个又一个赛道，豪掷40亿美元投入研发，但到头来却换来了一场空。
但这个世界上没有人会永远倒霉，运气迟早会帮助那些一直做事的人。连续的药物失败并没有摧毁福泰制药，反而经过了这一系列磨砺，福泰制药最终找到了未来的方向——孤儿药。
所谓孤儿药，指的是罕见病治疗药物。在国内，这还算不上是一个为人所熟悉的概念。孤儿药正式进入国内公众视野，或可追溯到2018年上映的电影《我不是药神》，其中的神药“格列卫”就是款典型的孤儿药，用于治疗慢性粒细胞白血病。
虽然罕见病患者基数小，但在FDA自主定价的驱动下，孤儿药背后的市场天花板实则并不低。在海外市场中，孤儿药更是有着不少成功范本，比如“格列卫”的销售峰值就接近50亿美元，当属药王级别。
2001年，福泰看上了由未来诺奖得主钱永健（美籍华裔生物化学家，诺贝尔化学奖获得者，美国国家医学院院士）创立的Aurora Biosciences。
被收购前，Aurora和CFF（囊肿性纤维化基金会）正在共同开发治疗CF病人的潜在药物。收购Aurora，福泰决定继续CF新药开发，利用Aurora原有的高通量药物分子筛选平台继续寻找潜在的药物分子。
经过对数万种分子的筛查，2002年6月，福泰CF团队首次发现了一种能部分改善CFTR功能的分子。
此后，CFF追加了对新药开发的投资，在基金会的帮助下，福泰开始了潜在药物分子在人类肺上皮细胞的体外试验。试验进行得非常顺利，不久，福泰就获得了一个能显著改善CFTR蛋白功能的分子：VX-770。
2008年，在一期临床试验确认了VX-770良好的安全性后，福泰启动了二期临床试验，以评估其对于因G551D基因变异的CF病人效用。福泰的研发团队也发现了一个可以显著提高CFTR蛋白生成量的分子：VX-809。当配合VX-770使用时，该分子能够提高因F508-del基因突变的CF病人的肺活量水平。
2011年2月，VX-770的三期临床试验结果揭晓，与之前的临床试验相似，实验组病人在服用药物后肺活量水平与对照组相比有了显著改善。
当年10月，福泰向FDA申请了药物上市。三个多月后，VX-770获得了批准，以Kalydeco为名开始销售。上市不到一年，Kalydeco已经赢下了1.7亿的销售额。
凭借着年费用31万美元的高昂定价，2013年Kalydeco的销售额就达到了3.71亿美元。福泰制药的苦日子，总算是熬到头了。2023年营收高达98.7亿美元。
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无法撼动的霸主地位
一项包含超过16000名美国患者的真实世界研究显示，通过福泰公司的药物治疗能够降低87%的肺移植风险、减少77%的肺部恶化情况、降低74%的死亡风险。
如今，囊性纤维化疾病患者的预期寿命不断增长，这一疾病已经从当初的绝症慢慢转变为一种慢性疾病，也成为了福泰制药的摇钱树。
就在近日（2024年7月2日），福泰制药宣布新一代三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法）用于治疗囊性纤维化（CF）的新药申请（NDA）获FDA受理并被纳入优先审评名单。
PDUFA日期为2025年1月2日。（PDUFA：优先日期可用，用于药品和生物制品审批。在美国食品药品监督管理局对药品和生物制品进行审批的过程中，PDUFA是一种用于确定申请产品优先审查日期的规则。）
此次NDA主要是基于3项III期研究的积极结果。评估了vanza三联疗法治疗6-11岁CF患者的长期疗效和安全性。
通过持续深耕囊性纤维化（简称CF）这一罕见病领域，福泰制药建立了强大的企业护城河。基于持续的产业迭代，福泰制药已经成为CF领域的绝对霸主。
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多个突破性里程碑
囊性纤维化并不是福泰制药的全部。
深耕在罕见病领域，那就一定深刻了解罕见病发病多与基因突变脱离不了干系。于是在探索罕见病疗效更优的药物的同时，福泰制药对基因治疗技术也逐渐深入。
2023年12月，FDA批准全球首个 CRISPR 基因编辑疗法，针对镰状细胞病，定价1570 万，正是来自于福泰制药。
而在镇痛市场，阿片类药物作为目前应用最广泛的长效镇痛药物，但在缓解疼痛的另一方面却有着成瘾性、呼吸减慢、甚至危及生命等副作用。因此长久以来寻找阿片类药物替代品，是众多药企的核心战略之一。
福泰制药则为镇痛赛道带来了一丝希望。同样在2023年12月，福泰制药宣布VX-548在患有疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）患者中进行的2期临床研究成功。在治疗12周后，接受VX-548治疗患者在11点数字疼痛评定量表 (NPRS) 上平均降低了2.18分，而对照组在12周时将NPRS平均降低了2.09分。
这一口服选择性NaV1.8抑制剂的FIC止痛新药的临床数据同样为福泰制药提供了千亿市值俱乐部的入场券。Leerink Partners分析师也预计到2030年VX-548的年销售额可能会达到51亿美元。
2024年4月18日，福泰宣布FDA批准旗下口服NaV1.8抑制剂VX-548用于中重度急性疼痛的新药申请。对于镇痛赛道又是一个突破性里程碑事件。
作为一个只有三十多年但成为全球创新药成功的典范，福泰制药以实际需求出发的策略值得各国药企学习。
$花园生物(SZ300401)$$恒瑞医药(SH600276)$$百利天恒-U(SH688506)$
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《泼墨仙人》
作者：梁楷
宋西元960-1279
册纸本水墨画纵：48.7公分横：27.7公分
名画琳琅册第二幅
藏地：台北故宫博物院
梁楷（活动于十三世纪初期）是名满中日的大画家，祖先梁义曾任职山东东平县。善画人物、山水、道释、鬼神。师法贾师古，而青出于蓝。南宋宁宗嘉泰年间（1201－1204）画院待诏。皇帝曾特别赐给金带，对这最高的荣誉，梁楷却不接受。他喜好饮酒，酒后的行为不拘礼法，自称是「梁疯子」。传世的作品，草草为之者，人谓之「减笔」，本幅即是一例。
梁楷以大笔蘸墨，自肩膀至衣服下摆，飞扬的笔势墨韵，姿意奔放挥洒，不出十数笔之间，就将一位酒醉独行，一脸眯笑的仙人，笔简形具地充分表达出他飘逸的气质。画完成于倾刻之间，却是一生画技千锤百炼的成果。梁楷的艺术创作，借酒助兴，酒酣意发，无拘无束，正是最真实的自我表现。
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