8月13日，CDE网站显示，辉瑞抗组织因子通路抑制剂（TFPI）马塔西单抗（marstacimab）上市申请正式获得药监局受理。马塔西单抗是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射，用于A型以及B型血友病。
Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。FDA的PDUFA日期为2024年Q4，EMA的日期为2025年Q1。
此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病（FVIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。
研究显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，马塔西单抗注射液在年化出血率（ABR）上的减少在统计学上具显著性，且在临床上具相关性。
相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。
在该临床试验的长期扩展观察性研究中，患者在额外的16个月随访后，仍能观察到出血率持续下降。
现阶段，静脉注射凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案，这意味着患者每周通常需要进行多次注射。而marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药，如果获得批准，将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物，将为患者带来更多治疗选择。
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