数据新进展:无
数据新挫折:处于1/2期阶段基因疗法AAV FXN LX2006用于治疗FA(弗里德赖希共济失调)心肌病,公布1/2期中期数据,部分关键指标不太理想;处于2期阶段基因疗法(玻璃体内注射AAV载体R100,递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi)4D-150用于治疗wAMD(湿性年龄相关性黄斑变性),公布2期PRISM研究广泛wAMD人群的中期研究结果,出现首例2+级眼部炎症不良反应;处于2期阶段CTLA-4单抗Botensilimab联合PD-1单抗balstilimab用于治疗无活动性肝转移(NLM)的复发/难治性微卫星稳定性结直肠癌(r/r MSS CRC),宣布与FDA的EOP2会议结果并更新2期中期顶线数据,不能2期加速获批,需要做3期,最新数据缺乏量效关系
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20240715-20240719 美股龙虎榜
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20240715-20240719 美股蛇猫榜
1
Silo Pharma/SILO
2024年7月16日,Silo公司宣布处于临床前阶段靶向NDMAR/5HT4鼻内给药的SPC-14用于治疗阿尔兹海默病,该司引进这款药物的全球权益,打算走505(b)(2)途径。
7月19日溢价配股筹集210万美元,第二天回调29%。
2
Lexeo Therapeutics/LXEO
2024年7月15日,Lexeo公司宣布处于1/2期阶段基因疗法AAV FXN LX2006用于治疗FA(弗里德赖希共济失调)心肌病,公布1/2期中期数据,部分关键指标不太理想。
这次披露了5个检测指标,分别为FXN、LVMI、LWT、Troponin I和最大摄氧量(Peak VO2),其中LWT、Troponin I和最大摄氧量不太理想。
检测时间点。
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患者基线。
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患者基线。
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指标一:FXN。
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指标二:LVMI。
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指标二:LVMI。
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指标三和四:LWT、Troponin I。
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指标五:最大摄氧量(Peak VO2)。
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3
Cassava Sciences/SAVA
2024年7月17日,Cassava公司宣布董事会主席/总裁/CEO辞职,神经科学高级副总裁也辞职。该司核心品种为处于3期阶段FLNA激活剂Simufilam用于治疗轻中度阿尔兹海默病。
4
4D Molecular Therapeutics/FDMT
2024年7月17日,4D Molecular Therapeutics公司宣布处于2期阶段基因疗法(玻璃体内注射AAV载体R100,递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi)4D-150用于治疗wAMD(湿性年龄相关性黄斑变性)的2期PRISM研究广泛wAMD人群的中期研究结果。
在第24周,30名接受计划3期剂量(3E10 Vg/眼)患者的抗VEGF注射治疗负担显著减少,年注射率降低89%;93%患者未接受或接受1次注射,77%患者未接受注射
从基线到24周,在3E10 vg/眼剂量下实现了平均最佳矫正视力(BCVA)改善+4.2个字母;与低剂量相比,此指标改善有利于高剂量
3E10 vg/眼剂量表现出持续且更好的眼解剖结构控制,无波动
股价下跌的原因可能由于出现首例2+级眼部炎症不良反应。
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5
Agenus/AGEN
2024年7月18日,Agenus公司宣布处于2期阶段CTLA-4单抗Botensilimab联合PD-1单抗balstilimab用于治疗无活动性肝转移(NLM)的复发/难治性微卫星稳定性结直肠癌(r/r MSS CRC),宣布与FDA的EOP2会议结果并更新2期中期顶线数据,不能2期加速获批,需要做3期,最新数据缺乏量效关系。
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