诺华制药(NVS.US)宣布其V-MONO临床3期试验达到主要终点。其每年两次给药的小干扰RNA(siRNA)疗法Leqvio(inclisiran)作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平，这些患者此前未接受降脂治疗。该积极数据支持Leqvio作为心血管疾病预防疗法的扩展适应症申请。诺华将向美国FDA等监管机构递交试验结果，并在未来的医学会议上公布详细数据。据悉，V-MONO是评估siRNA疗法作为单药降低中低风险ASCVD患者体内LDL-C水平的首个试验。
V-MONO是一项为期6个月的随机、双盲、以安慰剂和活性药物依折麦布(ezetimibe)为对照组的3期试验，旨在评估Leqvio作为单药疗法对未接受降脂治疗的中低风险ASCVD患者的疗效与安全性。共有350例患者以2：1：1的比例随机接受Leqvio(n=174)、活性对照药物(n=89)或安慰剂(n=87)的治疗。主要终点是Leqvio与安慰剂和活性对照药物相比，从基线到第150天患者LDL-C水平的百分比变化。
分析显示，试验达成主要终点。与安慰剂和活性对照药物相比，Leqvio单药在降低ASCVD患者的LDL-C水平上皆展现优效性，支持Leqvio作为ASCVD一级与二级预防药物。一级预防是指针对大众或个人，预防或延缓ASCVD发病的措施。二级预防则是指治疗已知、具有临床意义的ASCVD，以及预防或延缓疾病症状发作的措施。
Leqvio是一款“first-in-class”、靶向PCSK9蛋白mRNA的RNAi疗法，最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)患者，以降低其LDL-C的水平。Leqvio可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低其水平，防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白(LDL)受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。据报道，它是首个能够降低LDL-C的siRNA疗法。
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