冯晓不应该领高额薪水：传奇生物CAR-T在中国获批上市了，“百万级抗癌药”如何进

$东北制药(SZ000597)$  冯晓不应该领高额薪水：

传奇生物CAR-T在中国获批上市了，“百万级抗癌药”如何进一步提升可及性？

羊城派

2024-09-06 18:33广东羊城晚报旗下账号

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近日，传奇生物宣布，自主研发的CAR-T细胞治疗产品卡卫荻（通用名：西达基奥仑赛注射液）获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

随着西达基奥仑赛的获批，当前，国内上市CAR-T数量达到6款，已是全球最多。短时间或可“清零”癌细胞，在免疫治疗的众多分支中，CAR-T细胞免疫疗法尤为引人注目。不过，CAR-T疗法的价格普遍在百万元级别，如何解决这类药物的价格问题，提高可及性和可负担性，一直是企业和医患都在关注的难题。而随着一年一度的国家医保谈判启动，CAR-T疗法能否进入医保，也再次成为行业关注的热点。

为何比美国市场慢两年？

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的经基因修饰的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，一次性静脉输注给药。其作用原理在于诱导T细胞的活化与增殖，从而清除骨髓瘤细胞。

此次西达基奥仑赛获批是基于在国内进行的一项多中心确证性Ⅱ期临床研究。临床结果显示，接受该药治疗的58例患者中，总缓解率（ORR）达到87.9%，完全缓解（CR）达到79.3%，中位无进展生存期（mPFS）为30.13个月。

“西达基奥仑赛的获批为临床医生提供了创新、安全可控的有效的疗法。”该临床试验的主要研究者、中国工程院院士陈赛娟指出，多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，约占血液恶性肿瘤的10%，患者终将面临复发，且随着复发次数增多，治疗难度也随之增加，患者的缓解质量更差。新药获批对于骨髓瘤患者来说是一个重大利好消息，期待这一新型治疗方案能够为更多患者带来生存的希望，改变目前的骨髓瘤患者治疗格局。

实际上，作为一款由本土药企自主研发的原创新药，在国内获批之前，西达基奥仑赛已先于2022年在美国获批上市，成为了首款叩开了FDA大门的国产CAR-T产品。

为何存在两年的时间差？此前，传奇生物首席执行官兼首席财务官黄颖博士在接受记者采访时曾表示，西达基奥仑赛一开始就是走全球新药的路线，在国内外同步申报临床试验，不存在先后时间差，但由于在国内需要自建商业化GMP生产标准的厂房，加上疫情因素影响，导致上市进程对比美国有所滞后。

如今，随着在国内的获批上市，以及此前在欧盟、日本等地的相继获批，这也意味着，西达基奥仑赛注射液已基本实现医药全球主流市场的全覆盖。

“我们将拓展临床研究领域，不断提高产品可及性，使这款创新产品造福更多患者。”黄颖表示。

“百万抗癌药”商业化现状如何？

作为一种定制化、个性化的疗法，CAR-T以价格高昂著称。西达基奥仑赛在美国的定价就高达46.5万美元/针，折合人民币约296万元。记者从传奇生物方面获悉，自2022年西达基奥仑赛在海外上市后至今年二季度，该药总销售额累计达9.77亿美元。

目前，传奇生物尚未公布在国内的定价，西达基奥仑赛能否复制在海外市场的成绩呢？

实际上，虽然自带明星品种光环，但这并不意味着CAR-T是一个轻松的赛道。在西达基奥仑赛注射液之前，国内已有5款CAR-T产品获批，分别为复星医药旗下复星凯特的阿基仑赛注射液（120万元/针）、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（129万元/针）、驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛注射液（116.6万元/针）、合源生物的纳基奥仑赛注射液（99.9万元/针），以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（115万元/针），单针价格均在百万级别。

其中，复星凯特的阿基仑赛注射液为国内首个获批的CAR-T。在2023年财报中，复星医药并未直接披露CAR-T产品的销售额，但提到了截至报告期末累计惠及超过600位淋巴瘤患者。

药明巨诺2023年财报显示，公司全年收入1.74亿元，同比增长19.3%，但年内亏损7.68亿元，全年开具了184张CAR-T处方，完成了168例回输。目前，药明巨诺仅有一款商业化产品，2024年半年报显示，该公司上半年收入8680万元，较去年同期的8770万元有小幅下降。

科济药业则正在与华东医药就泽沃基奥仑赛注射液在中国大陆地区商业化开展合作。该药于今年3月1日才正式获批，根据中报披露，截至2024年7月31日，集团共计从华东医药获得52份订单。今年上半年，科济药业收益约为人民币600万元，主要来自泽沃基奥仑赛注射液。

此外，驯鹿生物与信达生物的CAR-T产品于2023年6月30日获批，虽然已经获批一年多，但双方并未在公开场合披露过产品商业化的具体金额。而合源生物属于非上市公司，也并未公开相关产品的销售表现。

再冲医保可能性有多大？

高昂的价格和复杂的治疗流程，导致CAR-T的市场接受度相对较低。因此，如何提高可及性和可负担性，推进商业化进程，一直是企业迫切希望解决的问题。

其中，手握首个获批的CAR-T产品，复星凯特也最早向医保发起冲刺。2021年医保目录调整过程中，阿基仑赛注射液曾通过医保初步形式审查，但最终没能坐上谈判桌。2022年，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液重走了阿基仑赛注射液前次申报的“老路”，主动申报并通过形式审查，但依然没有谈判成功。2023年，上述两款药物同时申报且通过形式审查，但还是没有进入医保谈判名单。

CAR-T连续三年冲刺未果。国家医保局表示，有一些价格较为昂贵的药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要进行包括经济性在内多方位严格评审，通过评审的独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价，只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。

“我坚定地认为CAR-T应该进医保。我们愿意和医保局商讨出创新支付方案，提升CAR-T可及度。”就在不久前的年报业绩交流会上，复星医药董事长吴以芳再度表达了对于CAR-T进医保的期待。

记者注意到，在2024年国家医保目录调整通过初步形式审查的药品目录上，包括复星凯特、药明巨诺、合源生物和科济药业在内的4款国产CAR-T均出现在初审药品名单中。

在屡败屡战中第四次向医保谈判发起冲刺，这也足以看出药企进医保的热情。尽管医保谈判一直有“30万元不谈，50万元不进”的不成文惯例，但随着CAR-T国内获批数量的增加和市场竞争的加剧，是否会出现CAR-T产品医保“零的突破”，也成为了业内关注的焦点。

在当前医保“保基本”的大思路下，以CAR-T为代表的高价药物要跻身目录注定艰难，而为了持续增加销售收入，目前，国内已获批上市的CAR-T产品也正在积极尝试各种有利于推进商业化进程的途径，其中，商业保险、惠民保等成为解决支付难题的办法之一。

在最新的半年报中，复星医药透露，截至今年6月底，旗下CAR-T产品已被纳入超过110款城市惠民保和超过80项商业保险，备案的治疗中心覆盖全国超28个省市、数量超过170家；科济药业半年报称，截至2024年7月31日，旗下CAR-T产品被纳入近20个省或市的惠民保及商业保险，完成认证及备案的医疗机构覆盖全国19个省市、数量超过100家。驯鹿生物同样称，福可苏已经被纳入甬宁宝、宁惠保、福汉康、惠厦保（2024版）等多个城市惠民保。

同时，更多创新支付方案也在探索中，就在今年1月，复星医药还推出了“按疗效付费”支付方案，即对使用CAR-T疗法治疗的患者，购药并回输后3个月后进行疗效评估，如未能达到完全缓解（CR），患者可获得最高60万元返还。

随着可及性的持续提升，弗若斯特沙利文预测，预计2021年至2025年，中国CAR-T疗法市场规模（以成本价计）将由2亿元升至80亿元，复合年增长率为151.0%。伴随更多CAR-T产品获批和落地，预计市场规模于2030年可以达到289亿元。