渐冻症新突破：赛莱拉开启干细胞外泌体临床试验，与渐冻症斗士蔡磊共话新进展

赛莱拉干细胞储存

近日，赛莱拉干细胞创始人陈海佳博士与首席科学家苏国辉院士再度探访渐冻症斗士蔡磊，深入交流了干细胞外泌体疗法针对渐冻症的最新科研进展。

陈海佳研究员

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陈海佳博士提到，在过去的一年，赛莱拉干细胞外泌体制备取得了较大的突破，已经取得了初步的成果，该疗法即将迈入临床试验阶段。这意味着中国渐冻症研究有了进一步的突破，为深陷渐冻症困境的患者点亮了新的希望之光。

作为国家企业技术中心，赛莱拉干细胞一直致力于推动干细胞科技创新与成果转化，早前就已启动“干细胞外泌体治疗渐冻症研究”项目，建立了干细胞sEV合规化规模化生产制备工艺及质量标准，拥有广东省唯一的干细胞制备工程实验室，可实现干细胞标准化制备生产。

此前陈海佳博士也向生命之美公益基金会以个人名义捐赠100万元人民币，专项用于干细胞治疗渐冻症等罕见病的研究，希望用干细胞技术造福生命健康，为患者带来新的希望。

渐冻症：生命难以承受之重

渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化（ALS ），渐冻症除了主要累及运动神经元外，其发病和病理改变特征与、帕金森病等神经退行性疾病有相似性，都是渐进性的神经细胞退化和死亡。

ALS患者早期症状轻微，易与其他疾病混淆。患者发病初只是表现为些许无力、肌肉颤动、容易疲劳等，渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后导致呼吸衰竭。ALS属于罕见病的范畴[1]，但目前对于此病的治疗尚无最佳方案。

京东集团原副总裁蔡磊，是一位渐冻症抗争者，他通过自己的努力和影响力，积极推动渐冻症研究和治疗。他多次与科学家和医生沟通，分享自己的病情和治疗经验，为渐冻症研究提供了宝贵的临床数据。

目前，渐冻症缺乏有效治疗手段。药物治疗只能缓解疾病，无法彻底治愈，以最早获批的利鲁唑为例，临床试验显示，利鲁唑只能延长患者数月的生存期。而且，渐冻症的病因复杂，可能与遗传、环境、代谢异常等多种因素有关。目前还没有研制出针对渐冻症有效的药物，现有的药物只能够控制和改善病情。

渐冻症患者最终结局往往令人痛心。大多数患者会面临逐渐恶化的身体功能障碍，最终可能因呼吸肌麻痹或肺部感染而亡。渐冻症就像一个无情的，慢慢吞噬着患者的生命，给患者及其家庭带来巨大的痛苦和负担。

干细胞及干细胞外泌体：渐冻症治疗新希望

干细胞外泌体是干细胞分泌的一种微小囊泡，其中包含了丰富的生物活性分子，如蛋白质、脂质和核酸等。这些生物活性分子具有调节细胞功能、促进组织修复和再生等重要作用。近年来，干细胞外泌体在神经退行性疾病的治疗中展现出了巨大的潜力。

干细胞外泌体治疗渐冻症的原理

干细胞外泌体治疗渐冻症主要包括免疫调节、神经保护和修复、抗炎和抗氧化以及促进组织修复等方面。通过这些作用，干细胞外泌体有助于保护神经元功能，促进神经系统的修复和再生。

免疫调节

研究表明，干细胞外泌体具有持续的炎症调节能力，并抑制炎症中巨噬细胞的 M1 表型标志物的表达[2]，从而减轻炎症反应。

神经保护和修复

干细胞外泌体可以通过促进神经轴突再生而发挥神经损伤修复作用[3]，能够穿过血脑屏障，与神经元接触并发挥作用，促进神经元的存活、轴突的再生和髓鞘的形成。

抗炎和抗氧化

干细胞外泌体具有抗炎和抗氧化的特性，能够减轻神经系统的炎症反应和氧化应激损伤。研究表明，外泌体减少了促炎因子TNF-、IL-6、PGE2及NO的含量，协调了炎症免疫与组织重建的平衡[4]。

促进组织修复

干细胞外泌体还能促进受损组织的修复和再生。它们可以通过调节细胞外基质的降解和合成，能够促进新生微血管的形成[3]，为神经系统的修复提供有利的微环境。

临床研究

广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗。通过治疗前后比较，表明脐带间充质干细胞移植对ALS患者的言语、肢体运动功能、生活能力有改善作用。由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

外泌体是细胞释放的纳米级囊泡，具备在人体内传递信号分子的独特能力，并且因其低免疫原性和生产上的便利性，在再生医学中提供了一些无与伦比的优势，其到达大脑的能力，为开发渐冻症等神经系统疾病疾病缓解策略带来了新的希望。

意义与展望

为渐冻症患者带来希望：干细胞外泌体治疗渐冻症的临床试验开展，意味着渐冻症患者有望获得新的治疗方法。如果临床试验取得成功，该治疗方法将成为渐冻症患者的重要治疗手段，显著改善他们的生活质量。

推动神经退行性疾病研究：干细胞外泌体治疗渐冻症的研究不仅有助于揭示神经退行性疾病的发病机制和治疗方法，还将为其他神经退行性疾病的研究提供新的思路和方法。